2 月 10 日，药监局官网显示，和黄医药醋酸索乐匹尼布片上市申请获受理，推测用于既往接受过一线标准治疗（糖皮质激素、免疫球蛋白）无效或复发的成人原发慢性免疫性血小板减少症（ITP）。此前该适应症已被纳入优先审评。

来源：CDE 官网

索乐匹尼布是一种新型、研究性的选择性口服小分子 Syk 抑制剂。Syk 作为 B 细胞受体和 Fc 受体信号传导通路中的一个关键蛋白，是多种亚型的 B 细胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治疗靶点。

此前，和黄医药在 2025 ASH 上公布了索乐匹尼布治疗原发免疫性血小板减少症的 ESLIM-01 中国 III 期研究 (NCT05029635) 的最终分析结果。截至 2025 年 3 月 28 日，该研究共纳入了 179 名受试者。

结果显示，索乐匹尼布治疗显示出了临床意义且持久的血小板应答，安全性可控，并能改善患者的生活质量：索乐匹尼布组持续应答率为 48.4%，显著优于安慰剂组（0%）(P<0.0001)；0-12 周总应答率分别为 68.3%vs 14.5%，0-24 周总应答率分别为 70.6% vs 16.1%(P<0.0001)。

3 年的长期治疗结果证明了索乐匹尼布治疗有意义和持久的临床应答，且安全性可耐受、可控：

有临床意义的长期持续应答率达 61.5%，PLT≥50x109/L 的累积应答持续时间与总治疗持续时间的中位比值为 71.8%，PLT≥30x109/L 的该比值为 86.4%。

索乐匹尼布的中位治疗时间为 86.3 周 (范围:2.0-156.0)，长期治疗并未增加安全性风险，且胃肠道毒性较低。

除了免疫性血小板减少症外，和黄医药也在探索索乐匹尼布用于治疗温抗体性自身免疫性溶血性贫血和惰性非霍奇金淋巴瘤等适应症的效果。

1 月 7 日，和黄医药宣布索乐匹尼布用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血成人患者的 ESLIM-02 研究的 III 期注册阶段取得阳性顶线结果，达到第 5 至 24 周治疗期间持久血红蛋白 (Hb) 应答的主要终点。和黄医药计划于 2026 年上半年向国家药监局提交索乐匹尼布用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血的新药上市申请。