2月1日，康哲药业宣布其自主研发的创新药CMS-D017胶囊获得中国国家药品监督管理局（NMPA）签发的药物临床试验批准通知书，本品拟用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症。NMPA同意该公司在中国健康参与者中开展评价CMS-D017安全性、耐受性、药代动力学和药效动力学特征的临床试验。

CMS-D017是一种新型选择性补体因子B小分子抑制剂。补体系统是先天免疫系统的重要组成部分，可通过经典途径、凝集素途径和旁路途径被激活从而发挥生物学功能。补体因子B是一种主要由肝脏合成的特异性丝氨酸蛋白酶，作为补体旁路途径中的“核心开关”和“效应放大器”，其活性直接影响补体反应的强度。过度活化的补体系统会攻击自身细胞、组织，导致多种炎症反应和自身免疫病。

CMS-D017可通过靶向抑制补体因子B，阻止补体旁路途径的异常活化，从而减低膜攻击复合物对靶组织和器官的损伤，有效缓解补体失调相关疾病的进展。在临床前研究中，CMS-D017表现出优异的有效性和安全性，临床拟用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症。CMS-D017未来还拟开发用于治疗补体参与介导的肾脏疾病、年龄相关性黄斑变性和重症肌无力等疾病。

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是位于X染色体上的PIG-A基因突变导致的后天获得性造血干细胞克隆性疾病，属于罕见病。患者临床表现为血红蛋白尿、血栓形成和全血细胞减少等。

CMS-D017可通过在补体旁路途径的上游端与补体因子B结合，抑制C3转化酶的形成，对于血管外溶血和血管内溶血均有效，且不抑制经典途径和凝集素途径，潜在感染风险更低，口服疗法患者依从性更高，有望为患者提供更优的治疗选择。