2025年，细胞治疗领域的焦点无疑汇聚于体内（in vivo）CAR-T。凭借其“现货即用”、潜在成本优势以及更高的可及性，体内CAR-T不仅重塑了技术逻辑，也推动资本市场对其价值进行重估。

2026年1月29日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公示，石药控股集团旗下北京抗创联生物制药技术研究有限公司申报的SYS6055注射液临床试验申请获批，标志着中国首款体内CAR-T产品正式进入临床验证阶段。

据石药集团公告，SYS6055利用慢病毒载体在患者体内直接生成靶向CD19的CAR-T细胞，可特异性识别并清除靶细胞，从而达到治疗目的。相比传统CAR-T产品，SYS6055在成本、可及性与即时性方面具备突出优势，不仅有望显著降低生产与治疗费用，还能缩短从诊断到治疗的时间窗口，让更多患者尽早获益。

临床前研究显示，该产品能在体内特异性生成CAR-T细胞，表现出显著的抗肿瘤活性与良好的安全性，同时在成本与时间上更具竞争力。本次获批临床的适应症为复发/难治性侵袭性B细胞淋巴瘤。此外，SYS6055还有潜力拓展至其他CD19阳性的B细胞恶性肿瘤及自身免疫性疾病领域，展现出广阔的临床开发前景。

细胞治疗领域呈现“冰火两重天”

近年来，细胞治疗领域呈现“冰火两重天”局面：一方面，多家跨国药企相继收缩或退出传统细胞治疗管线；另一方面，MNC纷纷重金押注体内CAR-T这一新兴方向。

2025年以来，MNC收缩战线、全面退出细胞治疗领域的案例屡见不鲜。

10月，武田制药宣布彻底退出CGT赛道，继放弃AAV基因治疗后，将细胞治疗平台技术转向外部合作。同月，诺和诺德的细胞治疗部门被全面关停。

9月，吉利德旗下Kite Pharma宣布终止与Shoreline Biosciences价值超过23亿美元的现货型细胞疗法研究合作；

8月，罗氏旗下基因泰克宣布终止与Adaptive Biotechnologies的细胞疗法合作协议，该合作原本价值高达20亿美元。

7月，阿斯利康公布2025年H1业绩时，也宣布对其细胞治疗产品在研管线进行重大调整，终止其中三个重点项目。

6月，BioNTech宣布重大战略调整，将停止在马里兰州的细胞疗法生产，并裁员63人。

然而，这并非赛道遇冷，而是技术迭代下的重新聚焦。真正的产业热点已转向体内CAR-T。2025年也因此被称为 “体内CAR-T元年” 。阿斯利康、艾伯维、吉利德、百时美施贵宝等通过收购或合作，将多家专注体内CAR-T技术的生物科技公司纳入麾下，布局涵盖慢病毒、LNP-mRNA、环状RNA等多种递送平台。

3 月，阿斯利康 10 亿美元收购 EsoBiotec，并获得了其核心的工程纳米抗体慢病毒（ENaBL）平台及 4 条在研管线。其中，核心管线SO-T01是首个进入人体临床试验给药的体内 BCMA CAR-T 候选药物，在治疗过程中，患者无需漫长等待，即可立即接受治疗，整个过程不到 10 分钟。

6 月，艾伯维 21 亿美元收购 Capstan Therapeutics，获得其核心技术平台CellSeeker™——模块化的、靶向体内细胞的平台，在LNP的基础上又融合了抗体片段，能够递送mRNA，在体内产生 CAR-T。

8 月，吉利德子公司 Kite Pharma 以 3.5 亿美元收购 Interius BioTherapeutics，获得其核心 LENTIVECTOR 平台以及首发管线 INT2104——通过慢病毒载体靶向感染 CD7+ T 细胞和 NK 细胞，并转导 CAR 转基因以体内生成效应 CAR-T 细胞和 CAR-NK 细胞。

10 月，BMS 以15亿美元收购 Orbital Therapeutics，获得其正在开展 IND 申报工作的 OTX-201，这一候选产品利用 LNP 递送环状 RNA 在体内产生CAR-T。

那么，体内CAR-T究竟有何魅力？

首先，它直指现有CAR-T疗法的商业化痛点。CAR-T疗法的出现，已彻底改写血液肿瘤治疗格局。然而疗效并未充分兑现为商业化回报。

目前上市的CAR-T疗法均为体外制备，流程包括：从患者外周血分离T细胞→体外基因编辑表达CAR→体外扩增→冷链回输。该过程导致成本高昂、制备周期长、供应链复杂，患者可及性受限。即使在美国，也仅有约200家医疗中心可提供CAR-T治疗。

为提高可及性，2025年6月26日，FDA宣布取消对已上市6款CAR-T疗法的风险评估与缓解策略（REMS）要求。然而对患者而言，核心问题不仅是“能否找到治疗场所”，更是“能否负担治疗费用”。据统计，在美国，单次CAR-T药物费用约37.3万至47.5万美元（约合269万至341万元人民币），若计入全程医疗支出，总费用可能超过100万美元。

即使患者有能力承担费用，也并非人人适用。接受体外CAR-T治疗前，患者通常需接受化疗清除淋巴细胞，为CAR-T细胞腾出空间。这意味着病情过重、无法耐受化疗的患者将失去治疗机会。数据显示，在美国约仅20%符合条件的患者最终接受了自体CAR-T治疗；在中国，这一比例甚至低于2%。

因此，体内CAR-T被视为破局关键：其制备简便、无需清淋，且在理论上具备疗效与安全性的双重提升潜力。由于直接在体内进行基因改造，CAR-T细胞更贴近生理环境，可能增强对肿瘤的识别与攻击能力。同时，体内路径避免了体外生产中的污染与变异风险，患者也无需接受清淋化疗，免疫系统得以保持完整，为更多重症患者提供了治疗可能。

其次，随着自体CAR-T适应症向自身免疫性疾病拓展，体内CAR-T的市场想象空间进一步打开。

2023年末，在美国血液学会（ASH）年会上，德国Fabian Müller团队报告使用CD19 CAR-T成功治愈15名自身免疫性疾病患者，所有患者均实现持续应答并完全停用免疫抑制剂。该成果延续了2021年Georg Schett团队首次使用CAR-T治疗系统性红斑狼疮（SLE）的突破，进一步激发了该领域的全球研发热情。

2026年1月13日，复星医药公告称，其子公司复星凯瑞已启动双靶点体内CAR-T产品的研发，该产品为其首个布局自身免疫性疾病（如系统性红斑狼疮、重症肌无力等）的体内CAR-T项目。

再者，早期临床数据已初步验证该技术的可行性与潜力。阿斯利康收购的EsoBiotec曾与普瑞金生物联合开发体内CAR-T疗法ESO-T01。其在4例复发/难治多发性骨髓瘤患者中的完整数据显示：截至2025年4月，所有患者完成2个月随访，2例达到严格完全缓解（sCR），病灶完全消退；另外2例达到部分缓解（PR）且骨髓微小残留病灶（MRD）阴性。这些早期结果为该技术路径提供了重要的实证支持。

小结

回顾国内研发格局，体内CAR-T正呈现出“技术路线多元化”与“临床验证加速化”的双重特征。

在递送载体方面，赛道已分化为两大阵营：

基于LV（慢病毒载体）路线布局体内CAR-T的企业较多，包括：传奇生物、济因生物、易慕峰、先博生物、博生吉、锋寻生物等。

基于LNP路线布局体内CAR-T的企业较多，包括：云顶新耀、嘉晨西海、石药集团、深信生物、剂泰科技、艾博生物、星锐医药、沙砾生物、虹信生物等。

依托庞大的临床需求、持续积累的底层技术能力及研究者发起试验（IIT）机制带来的高效验证环境，中国药企正从技术追随者向平台构建者与规则参与者转变。业内普遍认为，中国有望在全球体内CAR-T竞赛中实现差异化突破，为全球患者提供更可及、更普惠的下一代细胞治疗解决方案。