Elevar Therapeutics日前宣布，已向美国FDA递交在研、高选择性的口服FGFR2小分子抑制剂lirafugratinib（RLY-4008）的新药申请（NDA），拟作为二线治疗方案用于携带FGFR2融合或重排的胆管癌（CCA）患者。

此次NDA主要基于1/2期ReFocus试验的积极临床数据。在该研究中，lirafugratinib在伴有FGFR2融合或重排的晚期或转移性胆管癌及其他实体瘤患者中显示出具有临床意义的抗肿瘤活性，并表现出可控且耐受的安全性。独立评审委员会评估的客观缓解率（ORR）为46.5%，中位缓解持续时间（DoR）为11.8个月，其中76.2%的缓解持续超过6个月；中位无进展生存期（PFS）为11.3个月，12个月无进展生存率为49.2%；中位总生存期（OS）为22.8个月，12个月总生存率为74.6%，疾病控制率达到96.5%。安全性方面，最常见的≥3级治疗相关不良事件包括手足综合征（32.8%）和口腔炎（12.1%）。