Celcuity今日宣布，美国FDA已接受其在研广谱PI3K/AKT/mTOR（PAM）抑制剂gedatolisib的新药申请（NDA），用于治疗激素受体阳性（HR+）、HER2阴性（HER2-）的PIK3CA野生型晚期乳腺癌（ABC）患者。FDA授予该申请优先审评资格，并预计于2026年7月17日前完成审评。Gedatolisib是一款多靶点抑制剂，可强效靶向全部四种I类PI3K蛋白同工酶（isoforms）以及mTORC1和mTORC2，从而实现对PAM通路的全面阻断。Gedatolisib此前已基于积极的早期临床数据获得突破性疗法认定和快速通道资格。

本次NDA的递交主要基于3期VIKTORIA-1临床试验中PIK3CA野生型患者队列的研究结果。该试验旨在评估gedatolisib组合在接受过CDK4/6抑制剂及芳香化酶抑制剂治疗后疾病进展的HR+、HER2-晚期乳腺癌患者中的疗效与安全性。针对PIK3CA野生型亚群分析的结果显示，与活性对照药物相比，gedatolisib、palbociclib、fulvestrant三联方案使疾病进展或死亡风险降低76%，中位无进展生存期（PFS）达到9.3个月，而对照组仅为2.0个月，延长了7.3个月（HR=0.24，95% CI：0.17-0.35，p<0.0001）；客观缓解率为31.5%，中位缓解持续时间（DOR）为17.5个月。