百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）今日公布了3期临床试验SCOUT-HCM的积极顶线结果。该研究评估了Camzyos（mavacamten）在青少年（12岁至＜18岁）有症状阻塞性肥厚型心肌病（oHCM）患者中的疗效。试验达成主要终点，与安慰剂相比，Camzyos在第28周使Valsalva动作下左心室流出道（LVOT）压差较基线显著降低，表明Camzyos能够有效改善LVOT阻塞。多项次要终点同样达到统计学显著性，包括反映疾病临床意义的重要指标。该试验中的安全性结果与Camzyos在成人中的既往安全性特征一致，在这一更年轻的人群中未发现新的安全性信号。

作为一种选择性、可逆的别构心肌肌球蛋白抑制剂，Camzyos通过减少动态LVOT阻塞、改善心脏充盈压，从而靶向肥厚型心肌病（HCM）的病理生理机制。Camzyos既可单独使用，也可在既往基础治疗的基础上使用，包括用于新近确诊的患者。