赛诺菲BIC新药国内获批上市

12月17日，赛诺菲发布公告宣布，阿夫凯泰（Aficamten，商品名：星舒平）在国内获批上市，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级Ⅱ-Ⅲ级的梗阻性肥厚型心肌病 （HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。此前，该药曾获中美突破性疗法认定，其在国内的上市申请也曾被纳入优先审评品种，得以快速获批。

公开资料显示，Aficamten（研发代号：CK-274）是新一代选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，通过全面的化学优化来改善药物治疗指数和药代动力学特征，减少每个心动周期中活性肌球蛋白产力横桥的数量，从而抑制与肥厚型心肌病相关的心肌过度收缩。

据悉，该药最早由Cytokinetics公司研发，2020年7月，箕星药业与Cytokinetics达成合作，获得了该药的大中华区权益，彼时该药尚处于临床Ⅰ期研发阶段。

此前，Aficamten曾受到多家MNC青睐，拜耳在2024年11月引进了该药的日本权益，而赛诺菲则于同年12月与箕星药业达成合作，获得了该药的大中华区权益。

GSK超长效重磅新药获批上市

当地时间12月16日，GSK宣布美国FDA已批准德莫奇单抗（Depemokimab，Exdensur）上市，作为嗜酸性粒细胞表型重度哮喘患者的附加维持治疗药物，适用于12岁及以上的成人和青少年患者。

新闻稿指出，这是首个也是目前唯一获批用于治疗嗜酸性粒细胞表型重度哮喘患者的超长效生物制剂，给药方案为每年两次。

公开资料显示，德莫奇单抗是一款靶向IL-5的单克隆抗体。IL-5 是2型炎症中的关键细胞因子。2型炎症通常可通过血嗜酸性粒细胞计数识别，也是多种疾病的重要驱动因素。在难治性哮喘患者中，多数存在该类炎症，且易引发病情急性加重与住院风险。高达85%的CRSwNP患者同样伴随2型炎症，且与疾病严重程度及症状表现密切相关。

此次获批主要基于SWIFT-1和SWIFT-2两项Ⅲ期临床试验的积极结果。

SWIFT-1和SWIFT-2为52周、随机、双盲、安慰剂对照、多中心Ⅲ期临床试验，该试验评估了Depemokimab作为嗜酸性粒细胞哮喘患者辅助疗法的疗效和安全性。

结果显示，两项试验均达到了主要终点。在52周内，与安慰剂相比，SWIFT-1和SWIFT-2研究中，德莫奇单抗分别可使严重哮喘患者的哮喘发作风险显著降低58%（HR=0.42，95% CI：0.30–0.59，p<0.001）和48%（HR=0.52，95% CI：0.36–0.73，p<0.001）。

此外，试验亦达成次要终点。接受德莫奇单抗治疗的患者需要住院和/或急诊就诊的病情加重发生率（分别为1%和4%）低于安慰剂组（分别为8%和10%）两项试验的预设汇总分析显示，与安慰剂相比，患者需住院或急诊救治的临床显著恶化风险减少72%（HR=0.28，95% CI：0.13–0.61，p=0.002）。在这些试验中，德莫奇单抗耐受性良好，患者出现副作用的发生率和严重程度与接受安慰剂的患者相似。

阿斯利康自免新药皮下剂型获批上市

12月16日，阿斯利康宣布，其皮下注射生物制剂Saphnelo（Anifrolumab，阿伏利尤单抗皮下注射剂）已在欧盟获批，可作为预填充注射笔，用于系统性红斑狼疮（SLE）成年患者的皮下自行给药，作为标准疗法的补充。

新闻稿指出，便捷的皮下注射方式有望使更多患者获得与Saphnelo静脉输注相同的临床获益。

公开资料显示，Saphnelo是全球首个获批的靶向Ⅰ型干扰素通路的SLE治疗靶向药物，可与Ⅰ型干扰素 (IFN) 受体亚基1结合，从而阻断Ⅰ型干扰素的活性。Ⅰ型干扰素，例如IFN-α、IFN-β和IFN-κ，是参与调节与SLE相关的炎症通路的细胞因子。

此前，该药于2021年7月首次获得FDA批准，用于治疗中度至重度SLE成人患者，并于2021年9月、2022年2月先后在日本和欧盟获批上市。自获批以来，阿伏利尤单抗销售额一路上涨，2024年全球销售额达4.74亿美元，同比大增69.29%。2025年前三季度斩获4.83亿美元，同比增长47%。