Addition Therapeutics今日宣布走出隐匿状态,并已完成1亿美元融资。依托其全RNA、非病毒、基于脂质纳米颗粒(LNP)的RNA介导精准转基因插入(PRINT)技术平台,该公司旨在开发更安全、持久的一次性治疗方案,以克服现有基因医学技术路线的局限性。
PRINT技术利用反转录转座(retrotransposition)这一自然机制,由药物中编码的反转录转座酶将模板RNA转化为DNA转基因。该转基因在转座子序列的引导下被精确插入至人类核糖体DNA中高度保守的安全位点,在不干扰其他基因或细胞功能的情况下实现转基因导入。PRINT技术平台开发的药物通过经临床验证、具有低免疫原性的LNP递送。
Addition正在推进基于PRINT技术的治疗产品管线,旨在从根本上重新定义慢性疾病和罕见疾病的治疗方式。首批与疾病相关的非人灵长类动物(NHP)研究计划于2026年启动。
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