Kyverna Therapeutics宣布，其在研疗法mivocabtagene autoleucel（miv-cel，原名KYV-101）用于治疗僵人综合征（SPS）的注册性2期临床试验KYSA-8获得积极的顶线结果。Miv-cel是一款全人源、自体、CD19靶向并采用CD28共刺激结构域的CAR-T细胞疗法。SPS是一种致残性强、进展性的自身免疫疾病，目前尚无获得美国FDA批准的治疗手段。

研究结果显示，miv-cel在所有主要和次要终点上均取得具有统计学显著性的临床获益，单次给药即可实现残疾状态的逆转，并使患者停止既往免疫治疗。在运动功能方面，miv-cel在定时25英尺步行测试（T25FW）中带来了显著且持久的改善，与基线相比，第16周的中位改善幅度达到46%（p=0.0002），其中81%的患者步行能力改善超过20%，这是被认为具有临床意义的阈值。安全性方面，miv-cel整体耐受性良好。Kyverna计划于2026年上半年就SPS适应症递交miv-cel的生物制品许可申请（BLA）。根据新闻稿，该疗法有望成为首个获FDA批准用于自身免疫疾病的CAR-T疗法。