Immunome今日宣布，其全球关键性3期RINGSIDE试验取得积极主要结果。该试验旨在评估其在研、每日一次口服的γ-分泌酶抑制剂（GSI）varegacestat用于治疗病情进展中的结节性纤维瘤患者的疗效与安全性。

分析显示，varegacestat达成主要终点，能显著改善患者的无进展生存期。与安慰剂相比，该疗法使疾病进展或死亡风险降低了84%（HR=0.16，95% CI：0.071–0.375；p<0.0001），具有统计学显著性并具临床意义。此外，试验达成所有关键次要终点。由盲法独立中心评审确认的客观缓解率（ORR）显示，varegacestat组为56%，显著高于安慰剂组的9%（p<0.0001）。探索性分析进一步指出，varegacestat使肿瘤体积中位最佳变化达到-83%，而安慰剂组为+11%。研究还显示，varegacestat整体耐受性良好、安全性可控。Immunome计划于2026年第二季度向美国FDA递交新药申请（NDA）。