LIB Therapeutics公司今日宣布，美国FDA已批准Lerochol（lerodalcibep）注射液上市，作为饮食和运动的辅助治疗，用于降低成人高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），包括杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者。

Lerochol是一种创新第三代PCSK9抑制剂，旨在帮助患者实现并维持其LDL-C目标。该药物为患者自我给药，每月一次，单次小体积皮下注射，并具备延长的室温稳定性（最长可达3个月），使患者能够自由选择给药的时间和地点。从分子类型来说，Lerochol是一种小结合蛋白（SBP），其PCSK9靶向结合域为一种经过工程化设计的多肽，能够以亚纳摩尔级别的高亲和力与人类PCSK9蛋白结合。此外，通过与人血清白蛋白（HSA）的融合，Lerochol显著延长其血浆半衰期，可达12-15天。

Lerochol的批准基于全面的全球性3期临床试验项目LIBerate的数据。该项目纳入了超过2900名多样化患者，包括已患心血管疾病、未患心血管疾病但具有极高或高心血管风险的患者，以及杂合子和纯合子家族性高胆固醇血症患者。在这些关键性、支持注册的安慰剂对照试验中，Lerochol每月给药一次，最长达52周，且有超过2400名患者进入了为期72周的开放标签延长期试验。

在临床试验中，Lerochol在已患心血管疾病或具有极高或高心血管风险的患者中，实现了≥60%的持续LDL-C降低；在LDL-C升高更为严重的HeFH患者中，实现了≥50%的LDL-C降低。在整个LIBerate临床试验项目中，Lerochol总体耐受性良好，延长期研究中未报告与治疗相关的严重不良事件。

心血管疾病（CVD）仍然是全球的首要死亡原因，研究已证实，降低LDL-C水平可带来更好的临床结局。尽管他汀类药物及其他降脂疗法已广泛应用，仍有数以百万计的心血管疾病患者或高风险人群（包括家族性高胆固醇血症患者）未能达到最新指南推荐的LDL-C目标。全球大约每200人中就有1人患有家族性高胆固醇血症，这是一种自出生即存在严重LDL-C升高、需要终身管理的遗传性疾病。