12月15日,国家药品监督管理局(NMPA)宣布批准Genzyme Corporation(健赞)1类创新药芬妥司兰钠注射液(商品名:赛菲因)上市,用于患有以下疾病的12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗,以防止出血或降低出血发作的频率:存在或不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病(先天性凝血因子VIII缺乏,FVIII<1%)或存在或不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病(先天性凝血因子IX缺乏,FIX<1%)。

芬妥司兰钠(Fitusiran,研发代码:ALN-AT3SC)是Alnylam公司开发的针对血友病的靶向抗凝血酶的小干扰RNA(siRNA)疗法,通过与表达抗凝血酶的RNA相结合,降低抗凝血酶的产生,从而恢复凝血因子和抗凝血因子之间的平衡,达到降低血友病患者出血事件的作用。
2018年,赛诺菲(Sanofi)通过收购Alnylam的方式获得其全部权利。
今年3月,FDA批准上市,商品名:Qfitlia,用于有或无凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的成人患者和≥12岁青少年患者,以预防或减少出血的发生频率。
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