当地时间 12 月 11 日，安进宣布美国 FDA 已批准其创新疗法 Uplizna（伊奈利珠单抗）的新适应症，用于治疗全身型重症肌无力（gMG）成人患者，这些患者需同时具有抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体和抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体。

gMG 是一种罕见的、慢性 B 细胞介导的自身免疫性疾病，影响神经肌肉间的通讯，可导致肌肉无力、呼吸困难、吞咽困难以及言语和视力受损。大约 85% 的重症肌无力患者可检测到针对乙酰胆碱受体抗体阳性（AChR+）的抗体，约 7% 的患者可检测到针对肌肉特异性酪氨酸激酶抗体阳性（MuSK+）的抗体。B 细胞在 gMG 的发病机制中起着核心作用。gMG 被认为主要由病理性 CD19+浆母细胞和浆细胞驱动，这些细胞针对神经肌肉接头中的关键蛋白。

伊奈利珠单抗是一种靶向 CD19 B 细胞的消耗性抗体，该药的权益几经周转。伊奈利珠单抗最初由 Viela Bio 开发，Viela Bio 于 2021 年被 Horizon Therapeutics 收购，而后安进又在 2023 年收购了 Viela Bio 公司。值得注意的是，早在 2019 年 5 月，翰森制药就与 Viela Bio 订立许可协议，获得在大中华区开发及商业化该产品的独家许可。

此前，伊奈利珠单抗已获 FDA 批准用于治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）和免疫球蛋白 G4 相关疾病（IgG4 RD）。根据安进财报，2024 年，伊奈利珠单抗全年销售额为 3.79 亿美元。2025 年，伊奈利珠单销售额继续保持高速增长，前三季度销售额已达到 4.22 亿美元。

伊奈利珠单抗本次 gMG 新适应症的获批主要基于其全球关键性 Ⅲ 期试验 MINT 的积极结果。该结果已先后发表于《新英格兰医学杂志》，以及 2025 年美国神经病学会（AAN）年会的最新突破性口头报告环节。

MINT 试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行分组 Ⅲ 期研究，共纳入 238 例成人 gMG 患者，包括 190 例乙酰胆碱受体抗体阳性（AChR+）患者和 48 例肌肉特异性酪氨酸激酶抗体阳性（MuSK+）患者。其中 MuSK+组随访 26 周，AChR+组随访 52 周。研究主要疗效终点是在 AChR+和 MuSK+的合并人群中，第 26 周时重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分较基线的变化。

数据显示，在 26 周时研究显示，与安慰剂相比，伊奈利珠单抗治疗组患者的 MG-ADL 评分下降幅度更大（最小二乘均值分别为-4.2 和-2.2）；在定量重症肌无力量表（QMG）评分方面，伊奈利珠单抗组的下降幅度同样明显优于安慰剂组（最小二乘均值为-4.8 和-2.3）。在 AChR+群体中，这一疗效的显著性表现得尤为突出。

试验还评估了 AChR+组患者第 52 周时 MG-ADL 评分较基线的变化，伊奈利珠单抗组相较安慰剂组持续显示更优疗效（校正后差异为-2.8），72.3%（vs 45.2%）实现 MG-ADL 评分≥3 分改善。第 52 周时，伊奈利珠单抗组 QMG 评分较基线改善亦优于安慰剂组（校正后差异-4.3），69.2%（vs 41.8%）实现 QMG 评分≥3 分改善。这表明伊奈利珠单抗治疗具有持久和持续的疗效。

安全性方面，研究期间未发现新的安全性信号，最常见不良事件包括输液相关反应、鼻咽炎及尿路感染。