Sobi今日宣布,《新英格兰医学杂志》发布了3期VALIANT研究的积极结果。该研究评估其与Apellis Pharmaceuticals联合开发的pegcetacoplan用于治疗C3肾小球病(C3G)及原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN)的疗效,这两类疾病均为严重且罕见的肾脏疾病。研究显示,pegcetacoplan在多个关键疾病指标上均带来积极且具有临床意义的获益,包括使蛋白尿水平下降68%、帮助维持肾功能稳定,并显著清除肾脏中的C3补体沉积。进一步分析表明,这些疗效在不同患者亚组中均保持一致,包括C3G与原发性IC-MPGN患者、成人与青少年人群,以及原发肾脏疾病与肾移植后复发疾病患者,均观察到相近的获益表现。目前,pegcetacoplan治疗这两类肾病的监管申请已由欧洲药品管理局(EMA)以及其他监管机构受理。
Pegcetacoplan是一款靶向C3补体蛋白的聚乙二醇化(PEGylated)双环肽疗法。双环肽分子集抗体、小分子药物及肽类的特性于一身,具有与抗体类似的亲和性和精确的靶向特异性;同时,由于它们分子量较小,使得其能够快速深入地渗透组织。2021年5月,pegcetacoplan获FDA批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH),商品名Empaveli。
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