Capricor Therapeutics今日宣布，其在研细胞疗法deramiocel用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的关键性3期HOPE-3研究取得积极中期结果。该随机、双盲、安慰剂对照试验共纳入106名患者，主要终点上肢功能量表（PUL v2.0）与关键次要心脏终点左心室射血分数（LVEF）均达到统计学显著性（p值分别为0.03和0.04）。试验结果显示，deramiocel可为患者带来具有临床意义的骨骼肌和心脏功能获益。此外，deramiocel在HOPE-3研究中保持了良好的安全性与耐受性，与既往临床经验一致。公司表示，基于此次积极数据，其计划向FDA提交针对完整回应函（CRL）的补充资料，并纳入本次3期研究成果，以推动该细胞疗法的后续监管进程。

Deramiocel（又名CAP-1002）是一种潜在“first-in-class”同种异体细胞疗法，它们由心脏来源细胞（CDCs）组成，CDCs是一种含有心脏祖细胞的特殊细胞群。它们通过释放包含微RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体，改善DMD患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能。Deramiocel还显示出有效的免疫调节活性，可能促进细胞再生。目前美国FDA已授予deramiocel再生医学先进疗法认定与孤儿药资格。