Belite Bio今日宣布，其在研疗法tinlarebant在全球3期DRAGON临床试验取得积极顶线结果。DRAGON试验共入组104例1型Stargardt病（STGD1）患者。分析显示，试验达到主要终点：与安慰剂相比，tinlarebant将视网膜病灶增长速率显著且具有临床意义地降低了36%。按照预先设定的统计分析方法，主要终点达到了统计学显著性（p=0.0033）。根据新闻稿，这是首个在STGD1患者中取得成功的关键临床试验。据此积极结果，公司计划于2026年上半年向美国FDA递交新药申请（NDA），推动该疗法尽早进入监管审评流程。

Tinlarebant是一种每日一次的口服RBP4小分子抑制剂，旨在作为早期干预手段，用于维持STGD1患者视网膜组织的健康和完整性。STGD1是一种可导致进行性视力丧失的遗传性眼病，多在儿童或青少年时期发病。根据新闻稿，目前FDA尚未批准用于治疗STGD1的药物。因此，如果获批，tinlarebant将成为一款创新的口服疗法，以应对STGD1疾病中尚未满足的医疗需求。