2025年11月26日，生物医药领域传来重磅消息：美国食品药品监督管理局（FDA）正式授予睿健毅联医药旗下NouvNeu004注射液“Special Exemption”特殊豁免资格，并批准其针对多系统萎缩（Multiple System Atrophy, MSA）的国际I期临床试验。 

这是该产品继2025年10月23日获中国国家药品监督管理局（NMPA）I-III期全周期临床试验批准后，取得的又一国际重大进展，标志着全球首个MSA细胞治疗产品成功实现中美双报双批。 

多系统萎缩症（MSA）是一种进展迅速的成人神经退行性疾病，MSA的病理核心在于α-突触核蛋白异常聚集于寡突胶质细胞，导致髓鞘损伤和神经传导障碍，会逐步破坏多个关键脑区。这一机制与帕金森病等神经退行性疾病存在本质区别，正因如此，常规神经疾病治疗策略对MSA往往收效甚微，患者临床表现通常为自主神经功能衰竭、帕金森综合征及小脑共济失调的不同组合，病情复杂，诊疗难度极高。MSA发展迅猛，多数患者在确诊后6至10年内面临生命危险，目前全球范围内尚无能够延缓或阻止疾病进展的特异性疗法上市。

而NouvNeu004注射液的出现，以全新治疗机制为MSA患者带来了新的治疗希望。 

NouvNeu004注射液使用“神经营养+神经重建”复合治疗策略，通过双重作用机制发挥疗效：一方面为病灶区域的濒危细胞提供营养支持，有效阻止细胞进一步死亡；另一方面可在多个病灶部位通过微环境诱导分化为神经细胞，实现系统性的神经修复与功能重建，从根源上应对MSA的病理损

伤。

作为FDA首个授予“Special Exemption”资格的产品，其研发进度稳居全球同类型管线第一梯队。

目前，MSA的临床治疗主要采用对症支持手段，但这些手段往往效果有限，且有可能相互制约：针对体位性低血压常采用扩张血容量、穿弹力袜和使用血管加压药进行治疗；针对帕金森症状，左旋多巴类药物对多数MSA患者效果不佳；治疗膀胱功能障碍的药物则可能引起或加重体位性低血压。这种“治标不治本”的现状，凸显了MSA领域对新疗法的迫切需求。

截至2025年10月，针对多系统萎缩症（MSA）这一尚无获批特效疗法的罕见神经退行性疾病，全球已进入临床后期（Ⅱ期及以上）或刚获批开展Ⅰ-Ⅲ期试验的在研新药/新疗法可分为两大类：

一是靶向α-突触核蛋白（α-syn）的疾病修饰（DMT）小分子/抗体，如H. Lundbeck/Genmab研发的Amlenetug（Lu AF82422）已进入Ⅲ期（AMULET研究）、AstraZeneca/Takeda 的TAK-341/MEDI1341已进入Ⅱ期、Teva/MODAG 的Emrusolmin（TEV-56286）已进入Ⅱ期。

二是细胞或基因治疗，如本文开头提到的NouvNeu004注射液。