11 月 24 日，CDE 官网显示，艾伯维乌帕替尼缓释片的一项新适应症拟纳入优先审评，拟用于治疗成人和 12 岁及以上青少年重度斑秃患者。已公布的 Ⅲ 期数据显示，乌帕替尼可使患者达到 80% 或以上的头皮毛发覆盖率。

截图来源：CDE 官网

乌帕替尼（Upadacitinib）是一种选择性 JAK 抑制剂。基于酶和细胞试验，乌帕替尼对 JAK1 显示出的抑制效力大于对 JAK2、JAK3 和 TYK2 的抑制效力。乌帕替尼是艾伯维旗下的重磅产品，2024 年全球销售额为 59.71 亿美元（YOY +50.44%）。

在国内，乌帕替尼此前已获批多项适应症，涵盖特应性皮炎、类风湿关节炎、银屑病关节炎、溃疡性结肠炎、克罗恩病、强直性脊柱炎、放射学阴性中轴型脊柱关节炎、巨细胞动脉炎。

本次优先审评的申请针对的是一项新适应症——成人和 12 岁及以上青少年重度斑秃患者。针对斑秃，艾伯维正在包括中国、美国、日本、法国等的多个国家和地区开展一项代号为 Up-AA 的 Ⅲ 期临床试验（NCT06012240），以评估乌帕替尼片剂治疗成人和青少年重度斑秃受试者的安全性和有效性。

Up-AA 试验包含两项平行的关键性研究——研究 1 和研究 2，每项研究均独立进行随机分组、研究中心设置、数据收集、分析和报告。2025 年 7 月，艾伯维公布了 Up-AA 试验中研究 2 的积极结果。数据显示：

在研究 2 中，乌帕替尼两个剂量组均达到了主要终点，在第 24 周时，接受乌帕替尼 15 mg 和 30 mg 治疗的患者中，分别有 44.6% 和 54.3% 达到 80% 或以上的头皮毛发覆盖率（SALT 评分≤20），而安慰剂组仅有 3.4% 的患者达到该终点（p<0.001）。

同时，在第 24 周时，接受乌帕替尼 15 mg 和 30 mg 治疗的患者中，分别有 36.0% 和 47.1% 达到 90% 或以上的头皮毛发覆盖率（SALT≤10），而接受安慰剂治疗的患者中仅有 1.4% 达到该终点（p<0.001）。

此外，研究还达到其它关键次要终点，包括：使用两种剂量的乌帕替尼治疗后，第 24 周眉毛和睫毛改善的受试者百分比，以及达到头皮毛发完全覆盖（SALT=0）的受试者百分比。

2025 年 8 月，艾伯维又进一步公布了 Up-AA 试验中研究 1 的积极顶线结果。数据显示：

在研究 1 中，乌帕替尼两个剂量组也均达到了主要终点，在第 24 周时，接受乌帕替尼 15 mg 和 30 mg 治疗组的患者中，分别有 45.2% 和 55.0% 达到 80% 或以上的头皮毛发覆盖率（SALT 评分≤20），而安慰剂组仅为 1.5%（p<0.001）。

同时，在第 24 周时，接受乌帕替尼 15 mg 和 30 mg 治疗的患者中，分别有 35.2% 和 45.8% 达到 90% 或以上的头皮毛发覆盖率（SALT≤10），而安慰剂组仅为 0.7%（p<0.001）。

研究也达到了其它关键次要终点，包括眉毛和睫毛改善的受试者比例，以及在第 24 周时两种剂量乌帕替尼治疗组中达到完全头皮毛发覆盖（SALT=0）的受试者比例。

安全性方面，在研究 2 和研究 1 中，两种剂量乌帕替尼的安全性特征总体上与其治疗已获批适应症时观察到的安全性特征一致。