当地时间 10 月 23日，葛兰素史克（GSK）宣布，BCMA ADC 玛贝兰妥单抗（Belantamab mafodotin ）已获得美国FDA批准上市，适应症为玛贝兰妥单抗+硼替佐米+地塞米松用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）成年患者，这些患者既往至少接受过两线治疗，包括蛋白酶体抑制剂 (PI) 和免疫调节剂(IMID) 药物。这也是全球首个获批上市的 BCMA ADC。

本次获批是基于Ⅲ 期临床试验 DREAMM-7 (NCT04246047)的结果，该研究旨在评估玛贝兰妥单抗 +硼替佐米+地塞米松 vs 达雷妥尤单抗 +硼替佐米+地塞米松治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的疗效和安全性，主要终点是 PFS。

数据显示：在既往接受过两线或两线以上治疗 (3L+)的患者中，玛贝兰妥单抗联合用药将患者死亡风险降低 51% （HR 0.49，95% 置信区间 (CI)：0.32-0.76），中位无进展生存期 (PFS) 延长至 31.3 个月 （95% CI：23.5-NR），而达雷妥尤单抗三联疗法组的中位 PFS 为 10.4 个月 （95% CI：7.0-13.4， HR 0.31[95% CI：0.21-0.47]）。玛贝兰妥单抗联合用药的安全性和耐受性与各药物的已知特性大致一致。

玛贝兰妥单抗的上市之路并不顺利。早在 2020 年 8 月，基于关键性 Ⅱ 期临床DREAMM-2 研究的结果，该药曾先后获得 FDA 加速批准上市以及 EMA 的附条件批准上市，作为单药疗法治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者。

不过，FDA 的加速批准和 EMA 的附条件批准都是有「条件」的，玛贝兰妥单抗的结果需要在后续 Ⅲ 期临床试验 DREAMM-3 中得到进一步证实才可以。然而，2022 年 11 月，GSK 宣布 DREAMM-3 研究未达到其无进展生存期 (PFS) 的主要终点。基于此，GSK 主动撤回了 玛贝兰妥单抗在美国的上市申请。随后，欧盟 EMA 也撤回了玛贝兰妥单抗的上市许可。

虽然首次上市失利，但玛贝兰妥单抗在后续研究 DREAMM-7 中，显示出积极的效果，终于又获得 FDA 批准上市。