10月21日，圣因生物（SanegeneBio）宣布，其自主研发的靶向补体C3的siRNA药物SGB-9768注射液近日获得美国FDA授予孤儿药资格，用于治疗C3肾小球病（C3 glomerulopathy，C3G）。作为一种新型RNAi疗法，SGB-9768凭借每年仅需两次的皮下给药方案和良好的安全性，有望显著改善C3G患者的生活。

C3G是一种罕见的肾脏疾病，在全球范围内发病率为每年1~2例/100万人，多发于青壮年。约50%的患者在10年内进展至终末期肾病，需接受透析或肾移植手术；而在移植术后，50%-70%的患者出现复发。因此，C3G虽罕见，却是一种严重威胁患者生存与生活质量的进展性疾病。该疾病的主要病因是补体系统的过度活化，然而此前临床上的支持性治疗和免疫抑制治疗方案都疗效有限。RNAi疗法作为一种能够实现致病基因沉默的新兴技术，其从源头介入的作用机制，有望为C3G的治疗提供一种变革性的新选择。 

SGB-9768是圣因生物自主研发的靶向补体C3的创新型小干扰RNA（siRNA）药物，采用GalNAc肝靶向递送技术，通过RNAi机制特异性抑制C3表达，从而从源头抑制补体系统的过度活化。 

1期临床试验数据显示，进行单次皮下注射后，SGB-9768表现出良好的安全性和耐受性，并呈现剂量依赖的、显著且持久的C3蛋白水平及补体通路活性下降。与同靶点siRNA产品相比，在相同剂量下，SGB-9768能够实现更高的靶蛋白敲降并维持更久的敲降水平，展现出潜在的“best-in-class”优势。 

除开发用于治疗C3G外，SGB-9768还具有广泛的应用潜力，其适应症可拓展至其他补体介导的疾病，包括患者群体更为庞大的原发性IgA肾病（lgAN）和免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）。目前，SGB-9768正在开展多中心2期临床试验。