Cogent Biosciences日前宣布，美国FDA授予其在研小分子bezuclastinib突破性疗法认定，用于此前接受avapritinib治疗的非晚期系统性肥大细胞增多症（NonAdvSM）以及冒烟型系统性肥大细胞增多症患者。这些患者目前尚无获批的标准治疗方案。公司计划据此加速推进后续上市申请进程。

Bezuclastinib是一款选择性受体酪氨酸激酶抑制剂，设计用以靶向KIT D816V突变，以及靶向KIT在外显子17上的其他突变。此次突破性疗法认定的授予主要基于注册性SUMMIT试验的积极结果：在NonAdvSM患者中，bezuclastinib在所有主要与关键次要终点上均达到统计学显著性。分析显示，在24周时，bezuclastinib治疗组患者的总症状评分平均下降24.3分，优于安慰剂组的15.4分，安慰剂调整后差值为-8.91分（p=0.0002）。此外，bezuclastinib在降低肥大细胞负荷方面亦表现出强劲疗效，87.4%的治疗组患者血清胰蛋白酶水平下降至少50%，而安慰剂组无一例达到该标准。Bezuclastinib同时展现出良好的安全性和耐受性，为其在该患者群体中的长期使用提供有力支持。