当地时间 10 月 16 日，诺华公布了伊普可泮 (Iptacopan) III 期研究 APPLAUSE-IgAN 的最终分析结果。数据显示，研究达到主要终点，伊普可泮可以显著减缓 IgA 肾病 (IgAN) 患者肾功能衰退。

IgAN 是一种进行性自身免疫性肾病，该病会导致肾小球炎症、蛋白尿和肾小球滤过率 (eGFR) 逐渐下降。伊普可泮是全球首个获批的靶向补体旁路途径的 B 因子抑制剂，可以抑制补体旁路途径的过度激活，减少肾小球炎症和补体介导的肾损伤。

APPLAUSE-IgAN (NCT04578834) 是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照 III 期研究，旨在评估每日两次口服伊普可泮对成年原发性 IgAN 患者的疗效和安全性。该研究的中期分析主要终点为 9 个月时通过 UPCR 测量的蛋白尿减少量，最终分析主要终点为 24 个月内年化总肾小球滤过率 (eGFR) 斜率。

2024 年 8 月，基于中期分析结果，FDA 已加速批准伊普可泮上市，用于降低有疾病快速进展风险的 IgA 肾病成人患者的蛋白尿水平，这也是诺华肾脏领域研发管线的首次获批。

本次是诺华首次公布 APPLAUSE-IgAN 的最终分析结果。数据显示：在两年内，与安慰剂相比，伊普可泮在估算 eGFR 斜率方面表现出统计学显著且具有临床意义的改善；此外，伊普可泮的耐受性和安全性良好，与先前报告的数据一致。最终分析的完整数据将在未来的医学会议上公布。

诺华在新闻稿中指出，最终分析结果显示 eGFR 下降速度减缓，这进一步证明了伊普可泮作为一种靶向疗法可以长期维持肾功能，为 IgAN 患者带来了希望。诺华计划利用这些数据支持伊普可泮在 2026 年提交的常规获批申请。

伊普可泮于 2023 年 12 月首次获批，目前已获批多项适应症，包括：在美国和欧盟获批用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 成人患者；在美国和中国获批用于降低有疾病快速进展风险的 IgA 肾病成人患者的蛋白尿水平；在美国、欧盟、中国、日本获批用于治疗 C3 肾小球病成人患者。2024 年，伊普可泮销售额为 1.29 亿美元。

除了伊普可泮，诺华还将继续推进其多款其它的 IgAN 产品组合，其中包括阿曲生坦和泽戈奇拜单抗。