10月7日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布批准勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）开发的小分子片剂Jascayd（nerandomilast，那米司特片）上市，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。

这一消息在罕见病治疗领域引起了广泛关注，因为这是十多年来首个获批用于IPF的新疗法。IPF作为一种进行性、纤维化性间质性肺疾病，已被纳入我国罕见病目录，其致死率高于多种癌症，患者五年生存率极低。

FDA的此次批准，不仅为全球数百万IPF患者带来了新的希望，也标志着IPF治疗领域迎来了重要的创新突破。

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关于那米司特

那米司特是一种口服小分子药物，其核心作用机制是通过选择性抑制磷酸二酯酶4B（PDE4B），发挥抗纤维化和免疫调节的双重效应。在IPF的病理过程中，肺组织会逐渐被纤维化组织取代，导致肺功能持续下降。那米司特通过靶向PDE4B，干扰与纤维化形成相关的信号通路，从而延缓疾病进展。与现有疗法相比，那米司特的作用机制更为精准，为IPF治疗提供了全新的路径。 

从药物学角度来看，那米司特的独特之处在于其双重效应：一方面，它能够直接抑制纤维化过程，减少胶原蛋白的沉积和肺组织损伤；另一方面，它通过调节免疫反应，减轻炎症对肺部的进一步损害。这种多靶点作用使得那米司特在理论上具有更广泛的治疗潜力。 

值得注意的是，该药物是首个且唯一获批用于IPF适应症的选择性磷酸二酯酶4B抑制剂，兼具抗纤维化和免疫调节双重效应，能够有效减缓患者肺功能下降。

此外，该药物以片剂形式给药，患者依从性较高，便于长期管理。勃林格殷格翰在药物设计上注重安全性和耐受性，初步数据显示，那米司特在临床试验中的不良反应可控，为后续临床应用奠定了基础。 

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临床试验数据

FDA对那米司特的批准主要基于两项关键临床试验：FIBRONEER™-IPF（NCT05321069）和另一项研究（NCT04419506）。这些试验旨在评估那米司特在IPF患者中的疗效和安全性，其中FIBRONEER™-IPF试验的主要终点为第52周时患者用力肺活量（FVC）较基线的绝对变化（单位为mL）。FVC是评估肺功能的重要指标，其下降速度直接反映疾病进展程度。 

试验结果显示，与安慰剂组相比，那米司特显著减缓了FVC的下降。具体而言，接受那米司特18mg剂量治疗的患者，调整后的平均FVC下降值为-106mL，而9mg剂量组为-122mL，安慰剂组则为-170mL。这一数据表明，那米司特在两种剂量下均能有效延缓肺功能恶化，且18mg剂量组的效果更为显著。此外，研究还观察到，接受18mg剂量治疗的患者在早期就显示出持续的治疗效果，FVC较基线的变化曲线随时间推移与安慰剂组持续分离，这进一步证明了那米司特在长期治疗中的稳定性。 

安全性方面，那米司特在临床试验中的耐受性良好，常见不良反应包括轻至中度的胃肠道症状和头痛，未出现严重的安全信号。这些数据为那米司特的临床应用提供了坚实依据，也为其在全球范围内的推广奠定了科学基础。

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IPF赛道药物竞品分析

在那米司特获批之前，IPF的治疗主要依赖于两种药物：罗氏的吡非尼酮和勃林格殷格翰的尼达尼布。这两种药物均于2014年获FDA批准，是IPF治疗领域的重要里程碑。吡非尼酮是一种抗纤维化药物，通过抑制TGF-β、PDGF和FGF等多通路发挥作用；尼达尼布则是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，主要阻断与血管生成和纤维化相关的信号通路。 

尽管这两种药物在临床上取得了一定成效，然而许多患者对现有治疗反应不佳，或因不良反应而无法长期用药。此外，吡非尼酮和尼达尼布均不能逆转纤维化过程，仅能延缓疾病进展。IPF的病因复杂，涉及多种分子通路，现有药物的局限性凸显了对新作用机制药物的迫切需求。 

那米司特的上市，打破了IPF治疗领域十多年的停滞状态。其选择性PDE4B抑制机制与现有药物形成互补，为患者提供了更多个性化治疗选择。从竞品角度分析，那米司特不仅填补了市场空白，还可能推动整个赛道向多靶点、联合治疗方向发展。 

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研发现状

那米司特的研发历程反映了全球对IPF治疗的高度重视。除美国外，该药物在其他地区的审评工作也在积极推进。在我国，CDE已将那米司特针对IPF和进展性肺纤维化（PPF）的上市申请纳入优先审评程序，分别于今年2月和5月获得受理。这一举措表明，中国监管机构对创新罕见病药物的审评效率正在提升，旨在尽快满足国内患者的未及需求。 

从全球研发现状来看，IPF治疗领域仍处于快速发展阶段。除那米司特外，多家制药企业正在探索针对不同靶点的候选药物，包括细胞疗法、基因治疗和新型小分子药物。然而，那米司特作为十多年来首个获批的IPF新药，其成功为后续研发提供了重要参考。未来，随着对IPF病理机制的深入理解，更多创新疗法有望进入临床研究阶段。 

结 语

那米司特获FDA批准标志着IPF治疗进入了新时代。作为十多年来首款获批的新疗法，其全新作用机制和显著的临床试验数据，为全球IPF患者提供了重要的治疗选择。

从药物介绍到竞品分析，从研发现状到未来展望，那米司特的成功体现了科学创新与患者需求的紧密结合。我们期待该药物早日在中国上市，造福更多患者，并为罕见病治疗领域带来更多突破。