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穿越血脑屏障!潜在“best-in-class”小分子抑制剂积极结果公布
发布时间: 2025-10-15     来源: 药明康德

Ovid Therapeutics今日宣布,其下一代GABA-氨基转移酶(GABA-AT)抑制剂OV329在健康受试者中开展的1期研究获得积极顶线结果。根据此结果,Ovid计划将OV329推进至难治性局灶性癫痫发作(FOS)的2a期研究。 

生物标志物研究显示,OV329在多项指标上实现了对GABA-AT的统计学显著抑制;在经颅磁刺激(TMS)评估中,OV329的抑制效果与治疗剂量下的获批第一代GABA-AT抑制剂相当或更优。研究结果进一步证实OV329能够进入大脑、与靶点结合并产生与GABA水平升高一致的生物学调节作用。安全性与耐受性数据相较获批抗癫痫药物(ASM)表现更佳。

OV329为一款下一代、潜在“best-in-class”GABA-AT抑制剂,旨在治疗包括癫痫持续状态相关发作、结节性硬化症、婴儿痉挛症以及局灶性癫痫发作等罕见与难治性癫痫。鉴于低水平的GABA与神经元高兴奋性相关,OV329被认为通过降低GABA-AT活性以提升脑内GABA水平,从而有望抑制导致发作的高兴奋性。 

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