Nacuity Pharmaceuticals今日宣布，其自主研发的在研小分子疗法NPI-001获美国FDA授予突破性疗法认定（BTD），用于治疗色素性视网膜炎（RP）患者。公司表示，此次认定将有助于加速NPI-001的临床开发与监管沟通进程，推动这一针对RP的新型治疗方案更快进入后续研发阶段。 

NPI-001为基于N-acetylcysteine amide（NACA）的专有片剂，旨在针对包括RP在内疾病相关的氧化应激机制。临床前研究显示，NPI-001可提升体内主要内源性抗氧化剂谷胱甘肽（glutathione）的水平，阻止具有强反应性的氧分子对视网膜细胞造成损伤，从而发挥潜在的视网膜保护作用与干预疾病进程。除了BTD，NPI-001亦曾获FDA授予用以治疗RP的快速通道资格与孤儿药资格。