默沙东（MSD）今日宣布，3期临床试验HYPERION取得积极结果。该试验评估了Winrevair（sotatercept）对比安慰剂（两组均联合基础治疗）在新近确诊的肺动脉高压（PAH）成人患者中的疗效，患者功能分级（FC）为II或III，且具有中度或高度疾病进展风险。在研究中，Winrevair将临床恶化事件的风险降低了76%（HR=0.24，95% CI，0.14-0.41，p<0.0001）。该复合终点包括全因死亡、非预期与PAH相关≥24小时住院、房间隔造口术（atrial septostomy）、肺移植或PAH恶化。Winrevair的安全性特征总体与既往试验中观察到的结果一致。该研究结果已在2025年欧洲呼吸学会（ERS）大会上公布，并同步发表于《新英格兰医学杂志》。

在HYPERION研究中，Kaplan-Meier曲线早期即出现分离，随机化后6周内即可观察到治疗获益。结果显示，接受Winrevair治疗的患者中有10.6%（n=17/160）发生至少一次临床恶化事件，而安慰剂组该比例为36.9%（n=59/160）。在所有预先设定的亚组中，Winrevair均展现一致的治疗效果，包括特发性PAH患者、合并结缔组织疾病的患者、接受双重基础治疗的患者、接受三重基础治疗的患者，以及基于REVEAL Lite 2和COMPERA 2.0风险评估工具判定为中度或中低度风险的患者。 

Winrevair是一款“first-in-class”的IIA型激活素受体（ActRIIA）融合蛋白。它将ActRIIA经过改造的细胞外域与抗体的Fc端融合在一起，可以阻断激活素与细胞膜上的受体结合，从而降低激活素介导的信号传导。在临床前实验中，它可以逆转肺动脉壁和右心室的重塑。Winrevair在2024年3月获得美国FDA的批准，用于治疗肺动脉高压。