9 月 23 日,维昇药业宣布其创新药物帕罗培特立帕肽(palopegteriparatide, TransCon PTH)正式获得海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区批准,作为临床急需药品用于治疗成人慢性甲状旁腺功能减退症(HP,简称甲旁减),在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院应用于临床使用。
新闻稿指出,帕罗培特立帕肽是全球首款也是目前唯一一款获批的甲状旁腺功能减退症激素替代疗法,填补了我国在 HP 激素替代治疗领域的长期空白。
HP 是一种由于甲状旁腺激素(PTH)分泌不足而引起的一组临床综合征。中国存在潜在 40 万患者群体。传统治疗方法为大剂量口服补充钙剂和活性维生素 D 或类似物,旨在将血钙维持在正常范围下限或略低于正常范围。这类疗法可在一定程度上缓解低钙血症症状,但无法从根本上解决 PTH 缺乏所引起的代谢异常和并发症。
相对于传统对症治疗方案,PTH 替代疗法针对病因,通过补充缺失的 PTH,将 PTH 水平持续稳定在正常生理范围内,是更符合生理的理想 HP 治疗方案。帕罗培特立帕肽通过创新的 TransCon(暂时连接) 技术突破成药壁垒,旨在恢复每天 24 小时内 PTH 的生理水平,以同时改善该疾病引起的短期症状和长期并发症。
在全球范围内,帕罗培特立帕肽已积累长达 4 年的长期数据,进一步证实了该药的长期安全性和有效性,包括在持续治疗期间,患者在维持正常血钙水平的情况下,可同时实现骨骼健康及肾脏功能的改善。
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