2025年8月19日，深圳普瑞金生物药业股份有限公司（以下简称“普瑞金”）开发的靶向CD19&CD22的CAR-T注射液收到美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗急性淋巴细胞白血病 (ALL)。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。而罕见病是一类发病率极低的疾病，在美国罕见病是指患病人群少于20万的疾病。在研药物获得ODD后，制药公司可以获得各种药物开发激励措施，包括在美国进行临床研究产生的费用可获得25％的联邦税收抵免；免除《处方药使用者付费法案》（The Prescription Drug User Fee Act, PDUFA）的费用；竞争获得孤儿产品开发办公室（Office of Orphan Products Development，OOPD）的研究资助，以支持孤儿药的临床研究；获得FDA的监管指导，设计总体的药物开发计划；药品的7年市场独占权。

普瑞金研发的靶向靶向CD19&CD22的CAR-T注射液，是一款处于临床前的细胞治疗产品，具有完全的自主知识产权。目前正在与一所三甲医院的血液科团队合作开展该产品的IIT，目前结果显示，首次接受靶向CD19&CD22的CAR-T治疗的6例患者均获得完全缓解（CR），客观缓解率（ORR）为100%，微小残留病（MRD）阴性率为100%。

关于急性淋巴细胞白血病

急性淋巴细胞白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL），是一种起源于淋巴细胞的血液系统恶性肿瘤，其根本原因是淋巴细胞在发育的早期阶段（通常是前体B细胞或T细胞阶段）发生了基因突变。这些突变阻止了细胞正常分化和凋亡（程序性死亡），导致它们无限增殖。根据免疫表型分型，ALL分为B-ALL及T-ALL，其中≥80%的淋巴细胞白血病为B细胞急性淋巴细胞白血病。

B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）是一种起源于B细胞祖细胞的侵袭性血液恶性肿瘤，是儿童最常见的癌症，同时也是成人急性白血病的重要类型。目前，B-ALL的治疗主要依赖于化疗和靶向药物。虽然这些传统疗法在一定程度上改善了患者的生存率，但仍有许多患者无法达到完全缓解，或在治疗后出现复发或难治性情况，导致预后极差。尤其是对于复发/难治性B-ALL患者，传统治疗手段的效果非常有限，生存期往往较短。因此，寻找新的治疗手段和靶点，提高B-ALL的治愈率和生存率，已成为当前医学界的迫切需求。

关于深圳普瑞金生物药业股份有限公司

深圳普瑞金生物药业股份有限公司作为国家高新技术企业、广东省细胞与基因治疗创新药物工程技术研究中心、深圳市专精特新企业，其投资方股东涵盖了国家中小企业发展基金、国科嘉和、海尔资本、深圳资本集团、华邦健康（002004）等。多年来，普瑞金深耕于细胞与基因治疗药物领域，其产品管线包含了多个靶点的 CAR-T、TCR-T、CAR-NK 药物等，适应症广泛，涵盖了血液系统肿瘤、实体瘤和自身免疫疾病等多个治疗领域。普瑞金始终坚持技术平台化、平台产品化、产品商业化、商业国际化的发展策略和道路，是当前业内率先实现 CAR-T 细胞药物全球多区域授权的领先创新细胞药物企业。