7 月 24 日，阿斯利康宣布，Gefurulimab 在一项针对抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性 (Ab+) 全身性重症肌无力 (gMG) 成人患者的 PREVAIL  III 期临床试验中，达到了主要终点和所有次要终点。

Gefurulimab（ALXN 1720） 是一种第三代 C5 抑制剂，是一种新型双结合纳米抗体（25kD），只包含了靶向 C5 的抗体重链可变区（VH）和与白蛋白（Albumin）特异性结合的抗体片段，有望成为一款可居家用药的每周 1 次的皮下注射疗法。目前，该药正在开展重症肌无力、蛋白尿的多个适应症临床。

PREVAIL (ALXN1720-MG-301) 是一项全球性 III 期、随机、双盲、安慰剂对照、平行、多中心研究，旨在评估 Gefurulimab 对全身型重症肌无力 (gMG) 成人患者的安全性和有效性。

结果显示，与安慰剂组相比，每周一次自行皮下注射 Gefurulimab 第 26 周重症肌无力患者的日常生活活动能力 (MG-ADL) 总评分较基线有显著改善，且具有统计学意义和临床意义。

Gefurulimab 耐受性良好，安全性与之前 C5 抑制剂治疗 gMG 的试验结果一致，未观察到新的安全性信号。这些数据将在即将召开的医学会议上公布，并与全球监管机构共享。

阿斯利康罕见病业务 Alexion 首席执行官 Marc Dunoyer 表示，PREVAIL III 期试验的这些积极结果证明了 Gefurulimab 有望为该类患者群体提供快速且持续的疾病控制。PREVAIL 的数据反映了20个国家/地区的患者参与，巩固了 C5 抑制剂的既定安全性和有效性，展示了 Gefurulimab 作为一线生物制剂的潜力，并且具有自行给药的便利性。