武田（Takeda）近日宣布，其在研口服药物oveporexton（TAK-861）用于治疗1型发作性睡病（NT1）的两项全球性3期随机、双盲、安慰剂对照研究——FirstLight（TAK-861-3001）和RadiantLight（TAK-861-3002）——已成功达到所有主要和次要试验终点。NT1是一种由脑内产生orexin的神经元缺失所致的神经系统疾病，而orexin受体激动剂正是为弥补这一底层机制缺陷而设计。根据新闻稿，此次研究首次在3期临床中证实了该机制的有效性，并显示oveporexton有望改变现有标准治疗方式。

分析显示，这两项研究的所有剂量组在主要与次要终点上均优于安慰剂，p值均小于0.001，凸显其一致而强效的治疗作用。接受治疗的患者在清醒度、白天嗜睡、猝倒发作、注意力维持、生活质量及日常功能等多项核心症状上均实现了统计学显著且临床具有意义的改善，相关指标在第12周时接近正常范围，验证了oveporexton作为“first-in-class”药物的潜力，有望显著改善NT1的治疗现状。此外，oveporexton整体耐受性良好，其安全性表现与此前的研究（包括2b期研究）基本一致。基于这些积极结果，武田正在加快监管申请和上市筹备工作。