中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，尧唐生物和信立泰共同申报的1类新药YOLT-101注射液获批临床，拟开发治疗杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）。公开资料显示，这是一款在研的靶向PCSK9基因的体内碱基编辑药物。

该产品在研究者发起的临床研究（IIT）中已经取得积极结果，单次给药即可实现低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的显著且持久降低，这一效果已持续观察超过6个月。通过CDE官网查询可知，本次是该产品首次在中国获批IND。

YOLT-101注射液能在DNA单碱基水平精准编辑并沉默PCSK9基因，下调血液中的PCSK9蛋白水平，抑制PCSK9介导的低密度脂蛋白受体（LDLR）降解，从而增强LDLR对低密度脂蛋白的摄取，有效清除血液中的LDL-C，最终延缓和治愈家族性高胆固醇血症。基于相同的基因编辑机制，该药物未来还可拓展至普通高脂血症的治疗领域——非遗传性高胆固醇血症。通过靶向沉默PCSK9基因，YOLT-101有望为这类患者提供长效、精准的LDL-C控制方案。