Denali Therapeutics今日宣布，美国FDA已受理其关于tividenofusp alfa用于治疗亨特综合征（黏多糖贮积症II型，MPS II）的生物制品许可申请（BLA），并授予该BLA优先审评资格。该申请的PDUFA日期为2026年1月5日。

Tividenofusp alfa是一款由人艾杜糖-2-硫酸酯酶（IDS）与Denali的酶转运载体（ETV）结合的融合蛋白药物。Denali的转运载体平台含有可与天然转运受体结合的工程化Fc片段，通过与在血脑屏障上表达的天然转运受体结合，通过转胞作用（transcytosis）将大分子递送到大脑，从而缓解MPS II的中枢神经系统症状。该疗法之前曾获得FDA授予的突破性疗法认定。

此前公布的1/2期临床试验结果显示，tividenofusp alfa将患者脑脊液中的硫酸乙酰肝素（heparan sulfate）水平降低到正常水平，与溶酶体功能和神经退行性病变相关的生物标志物指标也得到改善。额外的1/2期临床试验长期数据表明，经过24周治疗，患者的肝脏体积恢复正常，所有测试频率的听力阈值均有改善，同时大多数参与者在适应性行为和认知测评上均表现出改善。