2025年6月27日,美国食品药品监督管理局(FDA)宣布了一项重要决定,取消针对已获批BCMA和CD19靶向CAR-T细胞疗法的风险评估和缓解策略(REMS)要求。这一举措为CAR-T疗法在癌症治疗领域的更广泛应用铺平了道路,有望显著提升癌症免疫治疗的可及性。
政策调整内容
FDA此次取消REMS要求的范围涵盖多款已上市的CAR-T产品,包括百时美施贵宝的Abecma和Breyanzi、吉利德科学的Yescarta和Tecartus、强生与传奇生物的Carvykti,以及诺华的Kymriah。值得注意的是,Autolus公司的CD19 CAR-T疗法Aucatzyl在2024年11月获批时就未被要求实施REMS。
REMS原本是FDA为应对CAR-T疗法可能引发的细胞因子释放综合征(CRS)和神经毒性等风险而设立的安全计划。在该计划下,医院和诊所必须获得特殊认证才能实施CAR-T疗法。而随着医学血液学/肿瘤学界在诊断和管理这些安全风险方面积累了丰富经验,且建立了完善的管理指南,FDA认为REMS要求已不再必要。
此次政策调整带来了多项关键变化:患者治疗后的监测无需再在认证医疗机构进行;患者需留在医疗机构附近的时间从之前规定的4周缩短至2周;患者输注后禁止驾驶的时间也从至少8周缩短到2周。
多方积极响应
百时美施贵宝表示,将启动新的努力,在全国范围内增加社区癌症中心,使患者能在更近的地方接受Breyanzi和Abecma治疗,进一步减少患者的出行时间以及离家、离开家人和工作的时长。
吉利德也在声明中称,这一更新凸显了CAR-T治疗医生在安全施用这些疗法方面已积累的知识和经验,公司很高兴这一变化将有助于减轻医疗保健专业人员和患者的负担,让更多人能够接受这些潜在的治愈性治疗。
Leerink Partners的分析师援引两位血液癌症专家的观点指出,REMS要求曾是一个重大负担,阻碍了社区医生的转诊,并影响了患者接受CAR-T药物的意愿。其中一位专家表示,预计监测要求和驾驶限制的放宽将使当前CAR-T疗法的使用率翻倍。
分析师还特别指出,这一修订对CD19淋巴瘤CAR-T药物尤其有益,因为其市场渗透率一段时间以来一直停滞在约20%左右。花旗分析师在一份报告中也提到,这些变化应有助于促进患者获得治疗,特别是对于那些不住在通常提供CAR-T疗法的优秀中心附近的患者。
FDA方面表示,预计取消REMS以及这些标签更新将有助于改善患者对这些产品的可及性,特别是农村地区的患者,同时确保需要的患者能够安全有效地接受治疗。
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