2025年6月16日至19日，生物技术创新组织（BIO）在波士顿迎举办2025年度BIO国际大会（BIO International Convention）。大会为期四天，涵盖超过180场会议和1100名演讲者，涉及20个重点领域，包括人工智能和数字健康、下一代生物治疗、商业发展等。参与者包括领先的生物技术公司、投资者、服务提供商、政府官员、监管者和患者倡导者，代表了从初创企业、学术机构到成熟的制药巨头和全球政策制定者的生物技术生态系统。

本文聚焦于BIO会上的药品政策监管内容，看看全球生物制药产业如何面对近期美国市场的诸多不确定性。

不点名批评特朗普的削减政策

BIO领导层在大会上讨论了特朗普政策带来的风险，尽管没有直接点名特朗普。

BIO首席执行官John Crowley表示，该行业正处于十字路口，如果任何一个国家——无论是美国还是其他国家——不支持科学和创新，就会在全球竞赛中落后。他似乎在暗示特朗普政府对美国科学生态系统，特别是国立卫生研究院（National Institutes of Health, NIH）经费的广泛削减。Crowley指出，该行业的当前挑战并非科学问题，而是人为制造的，是领导和政策造成了不确定性和不信任。

即将卸任的BIO董事会主席Ted Love重申了这一信息，他提到特朗普的贸易和药品定价政策将使推进技术突破和解决最大的医疗保健挑战变得更加困难。新任董事会主席、罗氏旗下基因泰克（Genentech）的Fritz Bittenbender也强调稳定和确定的政策环境对于行业的成功至关重要，包括强大的知识产权保护、可持续和确定的报销环境、政府对早期研究的资金支持以及以科学和安全为基础的世界领先的监管机构，而目前的政策不确定性给美国生物制药市场环境蒙上了阴影。他提到，近年来有240家生物技术公司的交易价格低于其资产负债表上的现金价值。尽管科学创新达到了历史新高，但当前的政策和环境挑战了投资模式，公司和最终患者都将为这种不确定性付出代价。他强烈反对那些损害公司、削弱患者希望并让美国生物科学的全球领导地位成为历史的错误观念。

认为“最惠国药品定价”计划短期影响有限

与会专家就特朗普政府提出的“最惠国（Most Favored Nation, MFN）药品定价”计划进行了深入探讨。该计划要求美国药品价格与美国以外的低价相匹配，意在降低美国国内药品价格，减轻政府和患者的负担。然而，与会专家均认为，由于该计划尚未明确具体细节，且存在诸多限制因素，短期内对药企的影响可能有限。

BGR集团副总裁Raghav Aggarwal直指特朗普的核心目标是吸引民众的广泛支持，通过制造舆论压力，促使药企降价。特朗普希望通过这种方式取得比拜登通过的《通胀削减法案》（Inflation Reduction Act）更显著的成效。

然而，健康政策策略（Health Policy Strategies）负责人Jayson Slotnik提到，国会研究服务（Congressional Research Service, CRS）两周前发布的一份报告指出，特朗普在实施MFN定价要求方面的权力是有限的。报告称该计划只能通过医疗保险和医疗补助创新中心（Center for Medicare and Medicaid Innovation, CMMI）的示范项目或根据《社会保障法》第402节来实施。这两种方式的实施范围都将受到限制，且不会适用于商业支付者。

特朗普于5月12日发布了关于MFN定价的行政命令，并要求药企自愿提出其药品的MFN价格。5月20日，政府进一步更新了其计划的表述，将MFN定价与经济合作与发展组织（Organization for Economic Cooperation and Development, OECD）国家中最低可用价格联系起来。Aggarwal表示，由于政府清楚自己没有强制实施MFN定价的权力，因此他们希望药企能够主动参与并自愿采用MFN定价。目前，已经与政府进行沟通的药企并没有直接提出价格优惠方案，考虑的还是自身利益。它们更多地关注那些市场竞争较为激烈、市场份额相对较小的品种。对于这些品种，采用MFN定价水平可能有助于提高其市场利用率或市场份额，从而在竞争中获得优势。

监管和政策不确定性限制了行业交易

普华永道（PwC）在其“2025年美国交易中期展望”报告中指出，截至2025年年中，生命科学领域的交易量和总估值一直低迷，甚至与第一季度的低于平均水平的数字相比也是如此。

报告作者、普华永道美国制药和生命科学交易负责人Roel van den Akker表示，尽管科学进步、众多药物近期将获批、以及健康的生物制药公司资产负债表等等这些因素理应产生健康的交易流，但加剧的监管不确定性和几项美国政策问题限制了交易活动。

报告指出，除了生命科学公司首次公开募股（IPO）时面临紧缩的资本市场外，特朗普政府关于处方药价格的“最惠国”行政命令、FDA的项目和人员削减的潜在影响以及与卫生部长小肯尼迪的“让美国再次健康”（MAHA）倡议相关的政策决策，导致“进一步复杂的收入预测和估值建模”。此外，不断演变的美国关税政策格局，“以法律纠纷、国际谈判和经济影响为标志，导致市场波动和全球经济风险”。

局长国家优先审评券

在BIO大会几乎同时，FDA推出了局长国家优先审评券（Commissioner’s National Priority Review Voucher, CNPV）计划，旨在显著加快符合条件的新药上市审评时间。这自然成了会上的热点话题。BIO首席执行官Crowley在会议期间接受采访时表示，“任何减少药物开发的时间、成本和不确定性的措施”，都对行业有切实的好处。他赞扬FDA领导层倾听创新者的声音。

但业界并非一边倒的叫好。有分析师表示，该计划可能会为创新疗法创造激励措施，但也会降低现有优先审评券（Priority Review Voucher, PRV）的价值。此外，裁员背景下的FDA人手有限，要确保这种新审评券生效，可能会导致非PRV产品审评审批的延迟。

罕见病优先审评券计划的困境

一边是新审评券发布，另一边是“旧”审评券计划还处于中止状态。杜克大学健康经济学家David Ridley指出，制药公司必须更好地向国会传达罕见病PRV计划失效所带来的成本，包括投资损失。

该计划的续期在2024年12月支出法案通过的最后一刻被临时削减。目前存在两个“日落”日期（sunset dates），可能使立法者对紧迫性产生误解。FDA在2024年12月20日之后继续授予新的PRV申请，但从技术上说它已无法授予凭证，这可能加剧业界的误解。这种不确定性已经影响了投资者和科学家，政策制定者却看不到。其后果可能会使一些儿童在几年内无法获得治疗。Ridley认为该计划最终会被重新授权，但那时可能已经导致一些药物开发推迟数年。

FDA罕见病创新中心资源不足

此外，FDA的罕见病创新中心（Rare Disease Innovation Hub）主任Amy Comstock Rick在会上表示，该中心需要持续的资源投入才能实现其目标。该中心最初从机构的不同部门借用资源，主要是药品评价与研究中心（Center for Drug Evaluation and Research, CDER）和生物制品评价与研究中心（Center for Biologics Evaluation and Research, CBER），但这并非长久之计。尽管面临资金挑战，Rick对中心的发展仍持乐观态度，认为其使命与特朗普政府目标一致，有望得到优先考虑。原本这个中心是对标肿瘤卓越中心（Oncology Center of Excellence, OCE），后者在肿瘤药领域举足轻重。