6月24日，CDE官网公示，丽珠医药1类创新药YJH-012获批临床。YJH-012基于小干扰RNA（siRNA）技术开发，是全球痛风治疗领域的潜在“First-in-Class”小核酸药物。根据公司资料，YJH-012单次给药可实现3~6个月的持续降尿酸效果。

该药的核心机制是利用小干扰RNA（siRNA）技术，将经过化学修饰的双链结构分子，通过特定的肝靶向递送系统GalNAc，精准递送至尿酸合成的主要场所——肝脏。在肝细胞内，siRNA分子与RNA诱导沉默复合体（RISC）结合。RISC中的解旋酶分离siRNA双链，释放其引导链。该引导链精确识别并结合靶蛋白对应的信使RNA（mRNA），并引导RISC中的剪切酶将其切割降解。被破坏的mRNA无法再作为模板合成目标蛋白，在源头上显著降低关键致病蛋白的生成量，阻断了尿酸生成通路。

宜联生物 ADC获FDA突破性疗法认定

近日，宜联生物宣布，旗下YL201获FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗小细胞肺癌（SCLC）。YL201是一款基于宜联生物医药自主创新TMALIN®技术平台开发的靶向B7H3的抗体药物偶联物（ADC）。目前，YL201项目正在全球范围内开展多项临床研究。其中，小细胞肺癌、鼻咽癌适应症在中国已进入临床Ⅲ期研究阶段。同时YL201也在积极开展多项单药及联用试验。

B7-H3在多种恶性肿瘤的分化和起始细胞上过表达，但在正常组织中的表达有限，具备针对多癌种开发ADC药物的潜力。

纳米细胞芯片有望助力抑制肿瘤转移

肿瘤转移是癌症死亡的主要原因，转移灶主要由具备增强迁移性和侵袭性的肿瘤细胞亚群形成。现有筛选方法依赖有限生物标志物，难以精准识别这类细胞，传统治疗靶向性和效果受限。

近日，北京航空航天大学相关团队开发了一种名为SEE Platform的纳米电平台，用于筛选和重塑肿瘤细胞以抑制转移。相关研究以《A Nano-Electro-Platform Enabling Evolutionary Screening and Remodeling of Tumor Cells for Metastasis Inhibition》为题，发表在《Advanced Science》杂志上。

团队通过3D细胞培养模拟体内环境，无创筛选侵袭性肿瘤细胞，利用纳米孔聚焦电场安全高效地将治疗分子导入侵袭细胞，诱导其产生具备增强肿瘤靶向及治疗能力的细胞外囊泡（EVs），在预防和治疗肿瘤转移方面表现出显著效果。此外，细胞测序还揭示了关键的免疫逃逸基因，助力理解肿瘤转移机制。