Rivus Pharmaceuticals今日宣布,其在代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)患者中开展的2期临床试验M-ACCEL取得积极成果。在治疗6个月后,其在研疗法HU6在三个剂量组中均显著降低了肝脏脂肪含量,与安慰剂相比差异具有统计学意义(p<0.01),成功达到主要终点。此外,定义为肝脂肪减少超过30%的应答者比例,在所有治疗组中也均达到统计学显著性(p<0.01)。
尽管本研究并未针对次要终点设定统计学效能,但仍观察到体重、内脏脂肪质量、血压和糖化血红蛋白(HbA1c)等多项代谢指标的改善,进一步支持HU6在MASH代谢异常方面的广泛潜力。值得一提的是,HU6的体重减轻效果完全源于脂肪减少,在各剂量组中肌肉质量未见显著变化,显示出良好的选择性和安全性。
HU6是一种可控代谢加速器(CMA),通过有限度激活线粒体解偶联这一自然代谢过程,发挥作用,线粒体解偶联是机体调节和消耗能量的自然过程。通过将质子从线粒体膜间隙中运出,CMAs能促进糖和脂肪氧化的增加,同时维持三磷酸腺苷(ATP)的产生水平不变。激活这一过程会导致脂肪积累减少,并防止全身额外的脂肪积累。
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