Vertex Pharmaceuticals近日公布其在研疗法zimislecel（VX-880）最新临床进展结果。该药物是一种源自干细胞、完全分化的胰岛细胞疗法，正在FORWARD-101临床1/2/3期试验中进行评估，目标人群为患有1型糖尿病（T1D）、伴低血糖感知能力受损及严重低血糖事件（SHEs）的患者。本次公布的1/2期数据在美国糖尿病协会（ADA）年会上发布，并发表于《新英格兰医学杂志》。

研究结果显示，zimislecel在改善患者血糖控制方面展现出持续且一致的临床获益。在接受足量单次输注的患者中，已有至少一年随访的12人全部达到了美国糖尿病协会推荐的糖化血红蛋白（HbA1c）控制目标（<7个百分点）及良好血糖达标时间（>70%的时间处于70–180 mg/dL范围）；其中10人（83%）已实现无需外源胰岛素支持，且患者自治疗后第90天起，未再观察到严重低血糖事件。

“这项研究首次表明，生物替代疗法可以通过一次安全且高效的治疗用于1型糖尿病患者，且对受者几乎没有风险。”研究的共同作者，也是位于多伦多的大学健康网络（University Health Network）外科医生兼研究员Trevor Reichman博士在接受行业媒体STAT采访时表示，“这项研究有望让我们距离实现1型糖尿病患者的‘功能性治愈’更进一步。”