1.艾伯维/基因泰克BCL-2抑制剂拓适应症暂折戟 

6月16日，基因泰克与艾伯维宣布，BCL-2（B细胞淋巴瘤-2）抑制剂Venclexta联合阿扎胞苷初治高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者的Ⅲ期VERONA研究（NCT04401748）临床试验未达总生存期（OS）这一主要终点。 

VERONA是一项由艾伯维主导的全球Ⅲ期多中心、随机、双盲对照研究，评估Venclexta联合阿扎胞苷与安慰剂联合阿扎胞苷在初治高危MDS患者中的疗效。研究共纳入约500名患者，来自全球220个研究中心。 

Venclexta是全球首个选择性抑制BCL-2蛋白的小分子药物，维奈妥拉通过竞争性结合BCL-2的BH3结构域，释放促凋亡蛋白（如BIM），触发线粒体凋亡通路，从而诱导肿瘤细胞死亡。2016年，FDA批准其上市，用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL），随后努力拓展适应症。 

2.主要终点未达，罗氏继续推进帕金森新药进Ⅲ期

近日，罗氏宣布推进其潜在“First-in-Class”抗α-突触核蛋白（α-Syn） 单抗prasinezumab至Ⅲ期试验阶段，该药拟用于治疗早期帕金森病。该决定基于基于Ⅱb期PADOVA研究以及PADOVA和PASADENA两项研究的开放标签延长期（OLE）所得数据。 

值得注意的是，prasinezumab并未在Ⅱb期试验达到主要终点（即确认运动进展的时间）。但罗氏认为，该药仍展现出潜在的临床疗效：研究在104周（两年）时显示运动症状进展减缓的积极趋势，这种作用在更长时间治疗中似乎持续。此外，PADOVA研究也首次提供了prasinezumab影响疾病潜在生物学机制的生物标志物证据。

3.预防遗传性血管性水肿发作的FXIIa单抗在美上市

近日，CSL公司宣布，旗下FXIIa单抗Andembry（garadacimab） 已获FDA批准上市，用于预防12岁及以上成人和儿童患者遗传性血管性水肿（HAE） 的发作。该药已在今年2月在欧盟获批上市。根据新闻稿，该药通过靶向活化型因子XIIa，从HAE级联反应的源头进行干预，是唯一一款可从治疗起始即实施每月一次皮下注射的药物，方便患者自我给药。 

本次获批主要基于关键性安慰剂对照的Ⅲ期VANGUARD研究，数据显示Andembry组62%的患者在整个治疗期间未出现任何发作，HAE发作的中位数减少超过99%，最小二乘均值降低89.2%，显著优于安慰剂，最常见的不良反应（≥7%发生率）包括鼻咽炎和腹痛。