CSL日前宣布,美国FDA批准Andembry(garadacimab),用于预防成人和12岁及以上儿童患者遗传性血管性水肿(HAE)发作。值得一提的是,Andembry可通过自我使用的皮下自动注射器在15秒或更短时间内完成给药。此外,根据新闻稿,Andembry是用于治疗此类患者群体的首款因子XIIa靶向疗法。
HAE是一种罕见、慢性且可能危及生命的遗传性疾病,其特征是反复且不可预测的血管性水肿发作。HAE发作通常很痛苦,可能影响身体的多个部位,包括腹部、喉部、面部和四肢。HAE发生率为约每5万人中1人,任何种族群体都可能患病。通过靶向因子XIIa(一种在HAE患者肿胀发作中起关键作用的血浆蛋白),Andembry抑制HAE级联反应的顶端以防止HAE发作。
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