今日，美国FDA批准UroGen Pharma公司开发的膀胱内注入用丝裂霉素溶液Zusduri，用于治疗复发性低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）成年患者。根据新闻稿，这是FDA批准首个针对该适应症的药物。

膀胱癌主要发生于老年人群，患者确诊的中位年龄为73岁，且通常伴有多种合并症。目前临床指南将经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT）列为非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）的标准治疗方式。然而，NMIBC的复发率高，约70%的患者至少会经历一次复发，其中低级别中等风险（LG-IR）患者复发概率更高，往往需要多次接受TURBT治疗。

FDA此次对药物的批准主要基于在ENVISION试验中的积极有效性数据。这是一项单臂、多中心临床试验，共纳入240名在接受TURBT后复发的低级别NMIBC成年患者，患者符合以下一到两项标准：多个肿瘤、携带＞3厘米的单一肿瘤和/或在1年内复发。患者每周接受一次75毫克丝裂霉素膀胱内注入治疗，连续6周。患者通过膀胱镜检查、有指征时的活检及尿细胞学检查，每3个月评估一次肿瘤状况。

主要疗效终点为3个月时的完全缓解率（CR）和缓解持续时间（DOR）。CR被定义为膀胱镜检查和尿细胞学检查均未发现疾病迹象。如有必要，则会进行活检确认。分析显示，在223例可评估疗效的患者中，78%（95% CI：72-83）达到CR。DOR范围为0至25个月以上，其中79%的应答患者在至少12个月内维持缓解状态。

包括实验室检查异常在内的最常见不良反应（≥10%）有肌酐升高、钾升高、排尿困难、血红蛋白下降、天冬氨酸氨基转移酶升高、丙氨酸氨基转移酶升高、嗜酸细胞升高、淋巴细胞减少、泌尿道感染、中性粒细胞减少和血尿。其中12%的患者出现严重不良反应，包括尿潴留（0.8%）和尿道狭窄（0.4%）。另有1名患者出现致死性心力衰竭不良反应。

Zusduri（曾用名UGN-102）是一种创新的丝裂霉素膀胱内注入溶液。该产品采用UroGen自主研发的RTGel技术，这是一种基于水凝胶的持续释放平台，旨在通过延长膀胱组织与丝裂霉素的接触时间来治疗肿瘤。在门诊环境下，医护人员可通过导尿管将Zusduri直接注入患者膀胱，实现非手术方式的肿瘤治疗。