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沈宏:中国医药有望迈向从0.5到10的创新
发布时间: 2025-07-03     来源: 药创新

近年来,作为基础研究与临床之间的桥梁,医学创新转化愈发受到行业关注,成为广泛共识。从早年国家政策层面的倡导,到如今逐渐在地方和医疗机构落地生根,国内医学创新范式也正朝着医工融合、转化医学等方向转变。

政府、企业、高校、医疗机构等各方力量加速汇聚,推动中国在转化医学领域取得了显著进展,使其逐渐成为全球医药创新的重要力量。 

在2025 DIA药物信息大会暨展览会(简称DIA中国年会)的舞台上,众多医药领域的专家学者齐聚一堂,共同探讨行业前沿话题。作为转化医学领域的领军人物,罗氏上海创新中心负责人、DIA中国药物发现及转化专业委员会主任委员沈宏博士受邀参与本次大会,并在多个转化医学分会场担任重要角色。

如何理解转化医学在新药研发中的角色?其在中国面临哪些挑战和机遇?作者在本届DIA中国年会上与沈宏博士进行了对话。

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转化医学,搭建产学研交流的桥梁
 

转化医学作为现代医学的重要发展方向,其核心在于将基础研究与临床治疗紧密结合,形成一个双向的转化过程。沈宏博士指出,转化医学可以分为正向转化医学(forward translational medicine)和反向转化医学(reverse translational medicine)。正向转化医学就是“从实验台到临床”(Bench to Bedside),而反向转化医学则是让临床发现反哺实验室中的药物研发。

以多发性硬化症治疗药物的开发为例,沈宏博士详细阐述了转化医学的具体实践路径。科学家们通过对基因组学、蛋白质组学和分子生物学的深入研究,发现了B细胞在多发性硬化症发生中的重要作用,从而开发出了针对B细胞的抗体药物。这一药物最终在临床上实现了验证,并成功上市,成为标准用药方案。

反向转化医学则是从病人出发,对病人的组织样本进行组学分析,产生对疾病生物学的假设,再寻找靶点和药物分子,进行临床前试验和临床试验,实现功能验证,最后完成药物上市,实现从反向转化医学到正向转化医学的闭环。

在2025年DIA中国年会上,沈宏博士主持了多个转化医学分会场,涵盖转化研究、合作与创新等多个方面。他希望通过这些分会场的专家汇报和讨论,能够让与会者深入理解转化医学的理念和方法,激发更多创新思维,促进产学研之间的合作与交流。

“转化医学的实践需要多学科的紧密合作,DIA中国年会提供了一个绝佳的平台,让来自不同领域的专家学者能够汇聚一堂,分享经验,探讨合作机会。”沈宏博士说。

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转化医学在中国:挑战、机遇和未来 

随着科技的不断进步,转化医学的发展呈现出几大趋势,带来了诸多机遇。

沈宏博士介绍,首先在转化医学中,对疾病生物学的深刻理解是关键。通过积累大量临床数据和组学数据,研究人员能够更精准地对疾病进行分型,找到最适合的治疗靶点和方法。

其次,新技术平台的涌现为药物研发带来新机遇。例如,分子胶、降解剂等新技术的出现,使得一些原本难以成药的靶点有了成药的可能性。此外,AI技术与转化医学的深度融合成为未来发展的必然趋势。

沈宏博士认为,AI技术在转化医学的多个环节都能发挥作用,提高研发效率、降低成本。“在药物发现阶段,AI可通过挖掘海量文献和专利数据,快速找到潜在治疗靶点并评估其成药性;借助大型语言模型和深度挖掘技术,研究人员能更准确地预测靶点与疾病的关系,提高靶点验证成功率。”

此外,在寻找先导化合物时,AI基于蛋白质结构模型的虚拟筛选技术,能从数十亿个小分子中筛选出最有可能与靶点结合的化合物,大大减少实验工作量和时间成本。

“当药物进入临床阶段,AI可帮助选择合适的生物标志物,精准筛选出最有可能从药物治疗中获益的患者群体。而在临床试验中,AI对图像数据的分析能力还可为药物疗效评估提供更准确的依据,甚至能预测最有效的治疗方法。”沈宏博士说。

尽管转化医学在推动药物研发方面取得了显著进展,但如今仍面临诸多挑战。沈宏博士指出,当前药物发现与转化领域存在亟待解决的问题,如“不可成药”靶点占比高、药物递送难题、临床前模型预测性不高等,这些问题限制了药物研发的效率和成功率,需要通过技术创新和多学科合作来逐步解决。

他强调,面对这些挑战和机遇,中国创新药行业需要加强合作与交流,共同探索新的解决方案。

“过去中国创新药的发展主要集中在对国外已知靶点的跟进和优化,即从1到10的创新。然而,随着对疾病基础研究的深入和新技术平台的应用,中国有望在一些基础靶点的开发上取得突破,实现从0.5到10的创新。”沈宏博士表示,这不仅需要研究人员对疾病生物学进行深刻理解,还需要充分利用中国丰富的临床资源和研发能力,开展原创性的研究。

DIA中国年会作为一个国际化的交流平台,为国内外专家学者提供了分享经验和见解的机会,对于推动中国创新药的发展具有重要意义。通过与国际先进水平的接轨和合作,中国创新药行业将在全球舞台上发挥越来越重要的作用,为全球患者提供更多的治疗选择和希望。

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