Italfarmaco今日宣布，欧盟委员会（EC）已授予旗下创新口服组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂Duvyzat（givinostat）有条件上市许可，与糖皮质激素联合使用，用于治疗年满6岁及以上、可行走的杜氏肌营养不良症（DMD）患者，无论其致病基因突变类型为何。

此次批准主要基于EPIDYS临床3期试验的积极结果。该研究为一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，共纳入179名年龄在6岁及以上、可行走的DMD患儿，患者在接受糖皮质激素基础治疗的同时，额外服用Duvyzat或安慰剂。试验达成主要终点，在四阶楼梯爬升测试中，Duvyzat组表现出统计学显著且临床意义明确的改善。此外，Duvyzat在北极星步行评估（NSAA）和磁共振脂肪浸润评估等关键次要终点也表现良好，用药组在NSAA累计丧失项目数方面下降幅度减少约40%，显示其有望延缓疾病进展。Duvyzat的不良反应大多为轻中度。