Kura Oncology与Kyowa Kirin近日宣布，美国FDA已接受其在研疗法ziftomenib用于治疗复发/难治性（R/R）NPM1突变（NPM1-m）急性髓系白血病（AML）成人患者的NDA，并授予优先审评资格。该申请的PDUFA日期为2025年11月30日。根据新闻稿，若获批准，ziftomenib将成为首个用于NPM1突变R/R AML治疗的menin抑制剂。

此次NDA主要基于2期注册性KOMET-001研究的结果。该研究达到主要终点，即完全缓解与部分血液学恢复的完全缓解（CRh）总率，且达到统计学显著性。Ziftomenib在治疗过程中耐受性良好，骨髓抑制作用有限，因药物相关原因停药的比例仅为3%。

Ziftomenib是一种针对menin与KMT2A/MLL蛋白复合体之间相互作用的候选药物。该疗法已获得FDA授予的孤儿药资格和突破性疗法认定，用于治疗AML。