首款！默沙东小分子疗法再获FDA批准 - 四川省医药保化品质量管理协会

当前位置: 首页 > 新闻 > 国际新闻

国际新闻

首款！默沙东小分子疗法再获FDA批准
发布时间: 2025-05-19 来源: 药明康德

日前，默沙东（MSD）宣布，美国FDA批准其口服缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂Welireg（belzutifan）用于治疗12岁及以上局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤（PPGL）的成人和儿童患者。根据新闻稿，这次批准使belzutifan成为首个获批用于局部晚期、不可切除或转移性PPGL的非手术治疗选择，可能为符合条件的患者带来治疗模式的改变。

嗜铬细胞瘤和副神经节瘤是源自相同组织的罕见肿瘤，但嗜铬细胞瘤形成于肾上腺，而副神经节瘤形成于肾上腺外。这些肿瘤可能由某些遗传综合征或突变引起。

此次批准主要基于单臂LITESPARK-015临床试验的数据，主要终点为客观缓解率（ORR）。LITESPARK-015是一项开放标签、多队列的2期临床试验，旨在评估Welireg单药治疗患者的疗效和安全性。研究纳入72名患者（队列A1），这些患者为经组织病理学确诊的局部晚期或转移性PPGL，且患者不适合手术或根治性治疗。患者接受每日一次120 mg Welireg治疗，直至疾病发生进展或出现不可接受的毒性。

治疗晚期PPGL的主要疗效终点为盲法独立中心评审（BICR）根据RECIST v1.1评估的ORR。其他疗效终点包括缓解持续时间和产生应答时间。

Welireg是FDA批准的首个HIF-2α抑制剂，用于需要治疗的成人von Hippel-Lindau（VHL）疾病患者，特别是那些伴有相关透明细胞肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤且不需要立即手术的情况。2023年12月，Welireg获美国FDA批准成为首个获批用于晚期RCC患者的HIF-2α抑制剂。

上一篇：首个！Keytruda达卵巢癌3期试验主要终点下一篇：里程碑！全球首款个体化CRISPR疗法问世

滚动新闻

更多 >

信用评价

更多 >

代理服务

更多 >