分析显示,MAPLE-HCM达到了主要终点,与活性对照药物相比,aficamten在基线至第24周的峰值摄氧量改善方面显示出统计学显著性优势。在MAPLE-HCM试验中,aficamten的安全性和耐受性特征亦优于对照组。
Aficamten是一种在研、潜在“best-in-class”的选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂。Aficamten旨在减少每个心动周期中活跃的肌动蛋白-肌球蛋白交联桥数量,从而抑制与HCM相关的心肌过度收缩。在临床前模型中,aficamten通过直接结合心肌肌球蛋白上一个独特的选择性变构结合位点来降低心肌收缩力,从而阻止肌球蛋白进入力产生状态。Aficamten曾获得美国FDA和中国国家药品监督管理局(NMPA)授予的突破性疗法认定,用于治疗有症状的梗阻性HCM。
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