HAYA的核心竞争力在于其独有的“暗基因组”（Dark Genome）靶向平台。人类基因组中约98%为非编码区域，传统药物开发长期聚焦于2%的蛋白质编码基因，而HAYA则瞄准了剩余未被开发的“暗物质”——长链非编码RNA（lncRNA）。这些RNA虽不直接编码蛋白质，却是调控基因表达和细胞状态的“指挥中枢”。

本轮融资将重点支持两大方向：

1. 推进心脏衰竭候选药HTX-001的临床试验

HTX-001是全球首款靶向lncRNA的疗法，针对非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）。该病目前缺乏有效治疗手段，HAYA的临床进展有望填补这一空白。

2. 扩展平台管线，覆盖肥胖、肺纤维化等疾病

HAYA计划利用同一技术平台开发多适应症疗法，与礼来合作的肥胖代谢疾病项目已进入管线，未来可能覆盖更多年龄相关慢性病。

• 打破传统靶点开发瓶颈

  传统药物靶点（如蛋白质）的同质化竞争日益激烈，而暗基因组为行业提供了未被探索的“蓝海”。HAYA的技术验证了非编码RNA作为靶点的可行性，可能开启精准医疗新赛道。

• 头部药企背书加速产业化

  礼来的参与不仅是资金支持，更意味着HAYA的RNA靶向技术与大药企的管线形成战略协同。此类合作将缩短从实验室到临床的转化周期，提升疗法落地的效率。

• 慢性病治疗的范式转变

  全球约70%的死亡归因于慢性病，但现有疗法多局限于延缓病程。HAYA的“细胞重编程”理念若成功，或能实现真正的疾病修饰（disease-modifying），而非仅控制症状。