5 月 8 日，CDE 官网显示，赛诺菲的「注射用卡普赛珠单抗」报上市，适应症为与血浆置换和免疫抑制疗法联合治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）（也称为免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜），适用群体范围为成人和 12 岁及以上体重至少 40 kg 的青少年患者。此前该适应症曾被纳入优先审评。

aTTP 是一种罕见的、危及生命的自身免疫性血液疾病。在 aTTP 中，大量血管性血友病因子 (vWF) 的积累会导致全身小血管中大量血栓形成，从而导致严重的血小板减少症（血小板计数极低）、微血管病性溶血性贫血（红细胞因破坏而丢失）和缺血（身体部分血液供应受限）。

卡普赛珠单抗（Caplacizumab）是一种针对 vWF 的纳米抗体，旨在抑制 vWF 和血小板之间的相互作用。该药最初由 Ablynx 开发，赛诺菲于 2018 年收购了 Ablynx 公司，从而将其收入麾下。

此前，卡普赛珠单抗已在欧盟、美国、日本获批上市，用于治疗 aTTP，是 FDA 批准的首个专门用于治疗 aTTP 的疗法。

在海外Ⅲ 期临床研究（HERCULES）中，研究人员评估了卡普赛珠单抗联合血浆置换和免疫抑制疗法（n=72）在 145 名经历 aTTP 发作的成人中的疗效，对照组为安慰剂、血浆置换和免疫抑制疗法（n=73）。

 HERCULES 研究结果显示：

• 与单独使用血浆置换和免疫抑制相比，卡普赛珠单抗联合血浆置换和免疫抑制治疗可显著缩短血小板计数反应时间（风险比 1.55 [1.10; 2.20] p=0.01），达到了研究的主要终点；

• 在次要终点方面，与单纯血浆置换和免疫抑制相比，卡普赛珠单抗组在治疗期间显著降低了 aTTP 相关死亡、aTTP 复发或主要血栓栓塞事件的综合终点（12.7% vs. 49.3%；p <0.0001）；

• 与单纯血浆置换和免疫抑制相比，卡普赛珠单抗在整个研究期间的 aTTP 复发百分比显著降低（13% vs. 38%；p<0.001）。