2025年5月，士泽生物宣布其开发的异体通用“现货型”iPSC衍生亚型神经前体细胞产品（XS228注射液）的新药注册临床试验1期及2期申请，已正式获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗渐冻症（即肌萎缩侧索硬化症/ALS/运动神经元症/渐冻人症），将以北京大学第三医院作为牵头临床中心开展，由渐冻症诊疗领域专家樊东升主任作为牵头中心临床负责人。此前于2025年2月，XS228注射液用于治疗“渐冻症”的IND申请已获美国FDA批准开展注册临床试验。

这是继士泽生物开发的异体通用“现货型”iPSC衍生亚型多巴胺能神经前体细胞新药（XS411注射液）获中美药监局IND批准，用于治疗帕金森病之后，士泽生物自主开发的第二款中美双报双批开展注册临床试验的通用型iPSC衍生细胞新药。

渐冻症是一种运动神经元病及进行性神经退行性疾病，渐冻症患者俗称“渐冻人”。渐冻症患者的运动神经元持续退行性病变和死亡，导致患者出现上、下运动神经元合并受损，最终可导致瘫痪，从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。临床数据显示，渐冻症患者的平均存活期约39个月，目前尚缺少能够实质性缓解或挽救渐冻症的有效临床药物及临床解决方案，迫切需要开发新的治疗方案。2023年，XS228注射液治疗渐冻症获得美国FDA授予孤儿药资格。

士泽生物长期致力于开发临床级异体通用“现货型”iPSC衍生细胞药，用于治疗尚无实质临床解决方案的中枢神经系统重大疾病。士泽生物已获得中国NMPA和美国FDA正式批准五项注册临床试验批件，并取得多个重要进展：

• 2023年，iPSC衍生细胞药（XS228注射液）获得美国FDA授予孤儿药资格；

• 2024年，iPSC衍生细胞治疗神经系统疾病的备案临床研究获批，与上海市东方医院合作，完成多例帕金森病患者GCP/GMP级autoXS411注射液治疗，随访超过12个月，安全性良好，患者“开关期时间”、MDS-UPDRS评分及多项非运动指标显著改善；

• 2024年，iPSC衍生细胞（XS228注射液）治疗渐冻症（ALS）的国家级备案临床研究获批，与东方医院合作完成多例患者治疗，安全性良好，初步显示可有效延缓疾病进程；

• 2025年，由北京天坛医院牵头开展的异体通用“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞（XS411注射液）注册临床1期试验，联合北京协和医院开展，用于治疗原发性帕金森病；

• 2025年，采用证据级别高的“随机双盲对照”设计的注册临床1/2期试验，由复旦大学附属华山医院牵头，联合苏州大学附属第二医院开展，用于治疗早发性帕金森病；

• 2025年，异体通用“现货型”iPSC衍生亚型神经前体细胞新药（XS228注射液）的注册临床1/2期试验，由北京大学第三医院牵头，用于治疗渐冻症（ALS）。