瑞利珠单抗是一种长效C5补体抑制剂，通过靶向抑制补体系统中末端补体C5的激活来发挥作用。补体系统是先天免疫系统的一部分，当其异常激活时，会导致机体攻击自身健康细胞，引发多种免疫疾病。瑞利珠单抗通过高亲和力与C5结合，抑制C5分解为C5a和C5b，从而阻断补体终末通路，减少对神经肌肉接点的攻击和损伤。

作为一款长效C5单克隆抗体，瑞利珠单抗在设计上具有独特优势，其半衰期比第一代C5补体抑制剂（如依库珠单抗）更长。成人患者接受初始诱导剂量后，后续仅需每8周静脉注射一次，极大地减轻了患者的治疗负担，提高了治疗的便利性和依从性。

瑞利珠单抗此次在中国获批，是基于CHAMPION-MG III期研究的积极成果。该研究结果显示，瑞利珠单抗在关键疗效终点——第26周重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分较基线改善方面，显著优于安慰剂。

全身型重症肌无力（gMG）是一种罕见的、致残性的慢性自身免疫性神经肌肉疾病。该病症以肌肉功能丧失和严重衰弱为特征，在中国约有113,000名确诊患者。大约80%的gMG患者为乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性，这些患者体内的抗体会结合到神经肌肉接点的信号受体，激活补体系统，进而引发免疫系统对神经肌肉接点的攻击，导致炎症反应并破坏大脑与肌肉之间的正常通信。

gMG可在任何年龄段发病，但女性多在40岁前发病，男性则多在60岁后发病。患者初期可能出现言语模糊、复视、眼睑下垂和平衡缺失等症状，随着疾病进展，这些症状可能加剧为吞咽障碍、窒息、极度疲劳甚至呼吸衰竭，严重影响患者的日常生活和工作能力。

CHAMPION-MG III期研究是一项为期26周的随机、双盲、安慰剂对照的多中心临床试验，旨在评估瑞利珠单抗在治疗成人gMG患者中的安全性和有效性。研究共纳入175例患者，覆盖北美、欧洲、亚太地区和日本。所有受试者在筛选访视前至少六个月被确诊为重症肌无力，血清学检测为抗AChR抗体阳性，MG-ADL评分至少为6分，且符合美国重症肌无力基金会临床分型II。