今天，Immusoft公布其工程化B细胞疗法ISP-001用于治疗1型黏多糖贮积症（MPS I）的临床1期试验积极结果。根据新闻稿，ISP-001是首个进入人体临床试验的工程化B细胞疗法。

MPS I是一种罕见且致命的儿童遗传病，会影响身体产生α-L-艾杜糖苷酸酶（IDUA，一种有助于分解细胞内长链糖的必需酶）的能力。当糖链无法分解和处理时，它们会在细胞中积聚并造成渐进性损伤，这种积聚会发生在包括大脑的组织中。在最严重的情况下，受影响的儿童在确诊后很少生存超过十年。重症MPS I的发病率约为十万分之一，症状在患儿出生后第一年内出现。而轻症MPS I患儿的症状则在童年后期出现，发病率约为五十万分之一

所公布的试验是一项“first-in-human”、开放标签、单臂1期研究，旨在检视经基因工程改造的自体浆母细胞疗法ISP-001在患有Hurler-Scheie或Scheie类型的MPS I成年患者中的安全性和耐受性。这项研究正在持续进行患者招募。

在该临床1期试验中，符合条件的受试者接受ISP-001的单次输注，并接受包括疾病生物标志物、功能测试和患者报告结果在内的评估。首例患者接受了研究中预定的最低剂量ISP-001治疗，并在研究的一部分时间内继续接受标准治疗。

在该研究中接受ISP-001治疗的首位MPS I成年患者属于Hurler-Scheie类型。分析显示，该名患者展现药效学和身体功能上的改善，并且生活质量和日常生活活动上获得显著进步。患者与MPS I相关的疼痛也获得减轻。

ISP-001的耐受性良好。截至2024年9月19日，尚未报告任何不良事件。

Immusoft通过使用其免疫系统编程（ISP）平台能够对患者自身的B细胞进行编程，并使其分化为浆细胞，以产生大量的治疗性蛋白质。编程后的ISP细胞将回输至同一患者体内，细胞可在患者体内定植，并长期生产大量的治疗性蛋白质。ISP-001细胞使用“睡美人”转座子系统（Sleeping Beauty transposon system）表达α-L-艾杜糖苷酶，从而改善MPS I症状。ISP-001已获得FDA的孤儿药资格和MPS I的罕见儿科疾病认定。